Cynata Therapeutics Limited hat bestätigt, dass der erste Patient in die klinische Phase 2-Studie mit CYP-001 zur Behandlung der akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGvHD) mit hohem Risiko aufgenommen und behandelt wurde. CYP-001 ist Cynatas Cymerus? handelsüblicher iPSC[1]-abgeleiteter MSC[2]-Produktkandidat zur intravenösen Infusion, der zuvor in einer klinischen Phase-1-Studie bei steroidresistenter aGvHD sehr ermutigende Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse erzielte.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für CYP-001 genehmigt und dem Produkt den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation)[4] für die Behandlung von aGvHD verliehen. aGvHD ist eine potenziell lebensbedrohliche Komplikation bei Knochenmarktransplantationen oder ähnlichen Verfahren. Sie tritt auf, wenn Immunzellen im Transplantat (das Transplantat) das Gewebe des Empfängers (den Wirt) als "fremd" angreifen.

In dieser Studie wird CYP-001 als potenzielle immunmodulierende Behandlung für aGvHD untersucht. In diese globale Phase 2-Studie sollen etwa 60 Patienten mit Hochrisiko-AGvHD aufgenommen werden, die randomisiert entweder Steroide plus CYP-001 oder Steroide plus Placebo erhalten. Weitere Einzelheiten zu der Studie finden Sie auf clinicaltrials.gov unter der Kennung NCT05643638.

Die Studie wurde für den Beginn in Australien, den USA und der Türkei genehmigt und zahlreiche klinische Zentren in diesen Ländern sind jetzt für die Rekrutierung offen. Der erste Patient wurde in den USA rekrutiert.