Editas Medicine, Inc. gab neue Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von 7 Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bekannt, die im Rahmen der klinischen Phase 1/2-Studie EdiTHAL mit renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel; früher bekannt als EDIT-301) behandelt wurden. Reni-cel, das erste AsCas12a gen-editierte Zelltherapie-Medikament, wird in der EdiTHAL-Studie als potenzielles einmaliges, dauerhaftes Gen-Editing-Medikament für Menschen mit TDT untersucht. In der bisherigen EdiTHAL-Studie wurde reni-cel gut vertragen und zeigt weiterhin ein Sicherheitsprofil, das mit der myeloablativen Konditionierung mit Busulfan und der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei allen Patienten (N=7) übereinstimmt.

Nach der Behandlung mit reni-cel hatten alle EdiTHAL-Patienten einen frühen und robusten Anstieg des Gesamthämoglobins (Hb) und des fetalen Hämoglobins (HbF) und blieben bei der letzten Nachuntersuchung 4,1 bis 12,8 Monate lang transfusionsfrei (N=7). Alle Patienten in der EdiTHAL-Studie unterzogen sich 1,0 Apherese- und Mobilisierungszyklen.