Egetis Therapeutics AB (publ) gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) im Rahmen der jüngsten regulatorischen Interaktionen anerkannt hat, dass der Nachweis einer Behandlungswirkung auf den T3-Spiegel der Schilddrüsenhormone und die Manifestationen der chronischen Thyreotoxikose eine Grundlage für die Marktzulassung auch in den USA bilden könnte. Folglich hat das Unternehmen jetzt eine abgestimmte Zulassungsstrategie für die EU und die USA. Das Unternehmen beabsichtigt, Mitte 2023 in den USA einen Zulassungsantrag für Emcitate® (Tiratricol) zur Behandlung des Monocarboxylat-Transporter-8-Mangels (MCT8) im Rahmen der von der FDA im Oktober 2021 gewährten Fast Track Designation einzureichen. Dies folgt auf die Ankündigung im Dezember 2021, den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Emcitate bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einzureichen, der auf den vorhandenen klinischen Daten zu den Erscheinungsformen der chronischen Thyreotoxikose bei MCT8-Mangel basiert. Daten, die signifikante und klinisch relevante Auswirkungen auf T3 und Manifestationen der chronischen Thyreotoxikose bei MCT8-Mangel durch Emcitate belegen, liegen bereits aus der Triac-Studie I (Groeneweg et al. 2019) sowie aus einer kürzlich veröffentlichten Langzeit-Kohortenstudie vor, in der die Auswirkungen der Behandlung bei 67 Patienten über einen Zeitraum von bis zu sechs Jahren untersucht wurden (van Geest et al. 2021). Zur Vervollständigung des klinischen Pakets für den US-Zulassungsantrag wird eine randomisierte kontrollierte Studie mit 16 Patienten durchgeführt, die mit Emcitate behandelt wurden, um die in den früheren Studien gezeigten Ergebnisse zu T3 zu überprüfen. Die Patienten werden randomisiert und erhalten entweder 30 Tage lang eine fortgesetzte Behandlung mit Emcitate oder ein Placebo oder bis zum Erreichen des Rettungskriteriums eines T3-Spiegels über dem ULN (upper limit of normal), je nachdem, was zuerst eintritt. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der Patienten, die das Rettungskriterium innerhalb des randomisierten Behandlungszeitraums erfüllen. In Anbetracht der überarbeiteten Zulassungsstrategie für die Einreichung in den USA und Europa (wie bereits früher mitgeteilt) wird derzeit daran gearbeitet, den Inhalt der anderen Komponenten der Zulassungsunterlagen zu bestätigen. Das Unternehmen beabsichtigt, in der ersten Jahreshälfte 2022 Zeitpläne für die Einreichung von Zulassungsanträgen für Emcitate weltweit bekannt zu geben. Angesichts der Möglichkeit, die Zulassungsanträge sowohl in der EU als auch in den USA einzureichen, bevor die Daten aus der Triac-Studie II vorliegen, und nach Gesprächen mit den Zulassungsbehörden wird Egetis keine Zwischenanalyse mehr auf der Grundlage von 48-Wochen-Daten durchführen, sondern die statistische Analyse auf der Grundlage des vollständigen Datensatzes nach der vollen Behandlungsdauer von 96 Wochen vornehmen, was die Daten robuster macht. Die Ergebnisse werden für das erste Quartal 2024 erwartet, und die Daten aus der Triac-Studie II werden den Zulassungsbehörden voraussichtlich kurz nach der Zulassung vorgelegt. Emcitate hat sowohl in der EU als auch in den USA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation, ODD) und erhielt im November 2020 den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) sowie im Oktober 2021 den Fast-Track-Status durch die US-amerikanische FDA.