Faron Pharmaceuticals Ltd. hat erste Daten von Patienten vorgelegt, die im Rahmen der Phase 2 der laufenden BEXMAB-Studie bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) behandelt wurden, bei denen ein Hypomethylierungsmittel (HMA) versagt hat, auch bekannt als rezidivierte/refraktäre MDS (r/r MDS). Es gibt nur wenige brauchbare Behandlungsmöglichkeiten für r/r MDS und die mOS für diese Patienten liegt historisch gesehen bei nur 5,6 Monaten. Die Ergebnisse der Phase 1 von BEXMAB haben bereits eine hohe Gesamtansprechrate (ORR) von 87,5% (7/8) bei HMA-versagenden MDS-Patienten gezeigt, die mit einer Kombination aus Bexmarilimab + Azacitidin behandelt wurden.

Insgesamt gibt es jetzt 14 HMA-gescheiterte MDS-Patienten, die sowohl in Phase 1 als auch in Phase 2 mit dieser neuartigen Kombination behandelt wurden. Die Behandlung wurde gut vertragen, ohne dass eine dosislimitierende Toxizität auftrat. Die ORR in dieser ansonsten unbehandelbaren Population liegt bei 79% (11/14).

Die tatsächliche Remissionsrate liegt derzeit bei 64% (9/14). Ähnlich große Patientenkohorten, die mit bestehenden Alternativen behandelt wurden, haben eine ORR von 0-20%, ohne tiefe und dauerhafte Remissionen. Die besten Ansprechraten für diese 14 Patienten sind wie folgt: 1 komplettes Ansprechen (CR), 7 komplette Remissionen im Knochenmark (mCR), 1 partielles Ansprechen (PR), 2 hämatologische Verbesserungen, 2 stabile Erkrankungen (SD) und 1 progressive Erkrankung (PD).

Zwei Patienten haben eine Knochenmarktransplantation erhalten, um die Möglichkeit einer kurativen Behandlung zu erhalten. Dies ist in dieser Population selten, da die Patienten normalerweise nicht in Remission gebracht werden können. Für Phase-1-Patienten, für die eine angemessene Nachbeobachtung verfügbar ist, beträgt die geschätzte mOS derzeit 13,4 Monate, kann sich aber noch ändern.