Frequency Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung der placebokontrollierten Phase-2b-Studie zu FX-322 bei Erwachsenen mit erworbenem sensorineuralem Hörverlust (SNHL) abgeschlossen ist. Die Studie FX-322-208, an der 142 Personen teilgenommen haben, soll eine Verbesserung der Sprachwahrnehmung in einem vorher festgelegten Maß zeigen. Das Unternehmen plant, die Studiendaten im ersten Quartal 2023 zu veröffentlichen.

FX-322-208 ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2b-Studie, die die Wirksamkeit einer einmaligen Verabreichung von FX-322 auf die Sprachwahrnehmung bei Probanden im Alter von 18-65 Jahren mit Hörverlust aufgrund von lärmbedingtem oder permanentem idiopathischem plötzlichem SNHL untersuchen soll. An der Studie, die an 28 klinischen Zentren in den USA durchgeführt wird, nahmen 142 Personen teil, womit das ursprüngliche Rekrutierungsziel von etwa 124 Personen übertroffen wurde. Das Unternehmen hat sich zuvor mit der US Food and Drug Administration (FDA) über die Verwendung des spezifischen primären Endpunkts Sprachwahrnehmung abgestimmt.

Durch eine verbesserte Sprachwahrnehmung können Menschen Wörter deutlicher hören, was für Menschen mit Hörverlust ein entscheidender ungedeckter Bedarf ist. Die FX-322-208-Studie hat einen Wirkungsgrad von 80% (Signifikanzniveau von 0,05), um eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der Sprachwahrnehmung am Tag 90 nach der Verabreichung zu beobachten, wobei Studienteilnehmer als Personen definiert sind, die das obere 95%-Konfidenzintervall im Sprachwahrnehmungstest überschreiten. Das Unternehmen hat den spezifischen Test, der für den primären Endpunkt verwendet wurde, nicht öffentlich bekannt gegeben, um die Strenge der Studie zu maximieren und mögliche Verzerrungen zu minimieren.

Während der Studie nehmen die Probanden an einer Reihe von audiologischen Untersuchungen teil, darunter Reintonaudiometrie, Worterkennung in Ruhe, Worterkennung im Lärm, der Tinnitus Functional Index (TFI) sowie mehrere von den Patienten berichtete Ergebnismessungen, einschließlich des von Frequency entwickelten RADIAL (patient reported outcome instrument) bei erworbenem SNHL. Alle Probanden müssen ein dokumentiertes Audiogramm von mindestens sechs Monaten vor dem Screening haben und die meisten Patienten werden über einen Zeitraum von 270 Tagen nach der Verabreichung bewertet. Das rigorose Studiendesign umfasst eine Einführungsphase mit mehreren Baseline-Messungen.

Probanden mit einer Instabilität der Ausgangstests werden von der Teilnahme an der Studie disqualifiziert. Die audiometrischen Testsitzungen der Studie werden aufgezeichnet und von externen Audiologen überwacht, um Konsistenz zu gewährleisten und Anomalien bei der Durchführung der Tests zu erkennen. In früheren Studien beobachtete das Unternehmen die größte Konzentration von Verbesserungen der Sprachwahrnehmung bei Personen mit dauerhaftem plötzlichem oder lärmbedingtem sensorineuralem Hörverlust im Bereich von mittelschwerem bis weniger schwerem Hörverlust.

Diese Erkenntnisse flossen in das Design und die Einschlusskriterien für die Studie FX-322-208 ein. In früheren oder laufenden Studien wurde mehr als 200 Personen eine einzige Injektion von FX-322 verabreicht, und der Medikamentenkandidat hat weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil ohne arzneimittelbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gezeigt.