Korro Bio, Inc. hat seinen ersten Entwicklungskandidaten, KRRO-110, für die potenzielle Behandlung von AATD nominiert. KRRO-110 ist ein urheberrechtlich geschütztes RNA-Editier-Oligonukleotid, das mithilfe der von Genevant lizenzierten und klinisch validierten LNP-Technologie in Leberzellen eingebracht wird. KRRO-110 ist so konzipiert, dass es ein körpereigenes Enzym, die auf RNA wirkende Adenosin-Desaminase (ADAR), zur Reparatur einer pathogenen Einzelnukleotidvariante (SNV) auf der RNA einsetzt und die Produktion von normalem A1AT wiederherstellt.

AATD ist eine vererbte genetische Störung, die durch SNVs im SERPINA1-Gen verursacht wird und zu schweren fortschreitenden Lungenerkrankungen, einschließlich Emphysem und chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD), sowie zu Lebererkrankungen führen kann. Weltweit gibt es schätzungsweise 3,4 Millionen Menschen mit einer Allelkombination des Mangels. Die einzige derzeit von der FDA zugelassene Behandlung für AATD ist die Augmentationstherapie, eine einmal wöchentliche Infusion von gepooltem A1AT-Protein aus menschlichem Plasma, die die Erscheinungsformen der AATD nicht angemessen behandelt.