Generation Bio Co. gab die Entwicklung einer proprietären, neuartigen DNA mit der Bezeichnung "Immune-Quiet-DNA" (iqDNA) bekannt. iqDNA ist eine optimierte Variante der Closed-End-DNA (ceDNA) des Unternehmens, die bei systemischer Verabreichung mit Lipid-Nanopartikeln (LNP) von Generation Bio in Mäusen und nicht-menschlichen Primaten (NHPs) Zytokinwerte und eine Verträglichkeit gezeigt hat, die mit chemisch modifizierter Messenger-RNA (mRNA) vergleichbar sind.

Die nicht-virale Plattform für genetische Medizin von Generation Bio zielt darauf ab, dauerhafte, wiederverwendbare und titrierbare Therapien zu entwickeln, die potenziell Hunderte von Millionen von Patienten weltweit erreichen können. Das Unternehmen hat umfangreiche Investitionen in seine drei proprietären Plattformtechnologien getätigt, die neuartige DNA-Träger, die schnelle enzymatische Synthese (RES) und die zellgezielte LNP (ctLNP)-Verabreichung umfassen. Gleichzeitig mit der Ausweitung seiner Liquidität erhöht das Unternehmen die Investitionen in seine iqDNA- und ctLNP-Plattformen. Die systemische Verabreichung von iqDNA in Studien an Mäusen und NHP hat gezeigt, dass die über LNP verabreichte iqDNA die Erkennung durch die wichtigsten angeborenen Immunpfade, die auf DNA reagieren, umgeht.

Aufgrund des überlegenen Verträglichkeitsprofils von iqDNA stellt Generation Bio die Entwicklung früherer ceDNA-Konstrukte ein und treibt iqDNA als Fracht für sein Hauptprogramm für Hämophilie A sowie für alle anderen Programme voran. Die Skalierung des iqDNA-Faktors VIII für NHP-Tests ist im Gange, wobei die bestehenden RES-Systeme und -Prozesse genutzt werden.