Generation Bio Co. gab bekannt, dass das Unternehmen zwei bedeutende Erfolge durch In-vivo-Studien erzielt hat, darunter Ergebnisse, die im Rahmen seiner Zusammenarbeit mit Moderna Inc. erzielt wurden. Erstens hat Generation Bio mit seiner zellgezielten LNP-Plattform (ctLNP) in einem humanisierten Mausmodell eine hochselektive T-Zell-Targetierung in vivo nachgewiesen. Unabhängig davon hat das Unternehmen die Stealth-Eigenschaften seiner ctLNP-Plattform in nicht-menschlichen Primaten (NHPs) bestätigt.

Generation Bio wird diese Daten heute um 16:40 Uhr MESZ auf dem 30. Jahreskongress der European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT) in Brüssel, Belgien, vorstellen. Die ctLNP-Plattform ist die Grundlage für die Immunzell-Targeting-Programme in der Zusammenarbeit von Generation Bio mit Moderna, die darauf abzielt, ctLNPs für die In-vivo-Verabreichung von Nukleinsäure-Therapien an ausgewählte Immunzelltypen, einschließlich T-Zellen, einzusetzen. Im Rahmen der Zusammenarbeit mit Moderna hat Generation Bio gezeigt, dass seine ctLNPs für T-Zellen bei systemischer Verabreichung in humanisierten Mäusen erfolgreich eine hochselektive rezeptorvermittelte Aufnahme und Expression von mRNA bewirken.

In einer separaten NHP-Studie bestätigte das Unternehmen die Eigenschaften seiner Stealth-LNP, darunter eine lange zirkulierende Halbwertszeit und eine sehr geringe Off-Target-Verteilung in Leber und Milz.