Generation Bio Co. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen entwickelt innovative, nicht-virale genetische Arzneimittel, um Hunderten von Millionen von Patienten mit seltenen und weit verbreiteten Krankheiten eine dauerhafte, wiederverwendbare Behandlung zu ermöglichen. Das Unternehmen entwickelt zwei unterschiedliche und komplementäre Plattformen: ein starkes, hochselektives, auf Zellen abzielendes Lipid-Nanopartikelsystem (ctLNP) und eine neuartige, immunologische DNA-Fracht (iqDNA), die mit einem skalierbaren, kapsidfreien Herstellungsverfahren produziert wird, das eine proprietäre zellfreie schnelle enzymatische Synthese (RES) verwendet. Das Unternehmen treibt ein Portfolio von Programmen voran, die auf die potente und hochselektive Verabreichung von Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) und/oder iqDNA unter Verwendung seines ctLNP-Verabreichungssystems für T-Zellen, hämatopoetische Stammzellen (HSCs) und Hepatozyten ausgerichtet sind, und beabsichtigt, auf weitere Gewebe und Zelltypen zu expandieren. Die Arbeit an T-Zellen konzentriert sich auf die In-vivo-Umprogrammierung dieses Zelltyps zur Behandlung von Krebs und Autoimmunkrankheiten.
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