Imago BioSciences, Inc. präsentierte positive Daten aus seiner laufenden globalen klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von Biomedemstat bei Patienten mit fortgeschrittener Myelofibrose (MF). Die Daten wurden in einer Poster-Präsentationssitzung während der 64thAmerican Society of Hematology Annual Meeting and Exposition (ASH), die vom 10. bis 13. Dezember 2022 stattfindet, vorgestellt. Ein Phase-2-Datensatz mit dem Stichtag 29. April 2022 wurde zuvor auf der 30. Jahrestagung und dem Kongress der European Hematology Association (EHA) im Juni 2022 vorgestellt.

Aktualisierte Highlights (verfügbare Daten ab dem 18. Oktober 2022): Von den auswertbaren Patienten nach 24 Wochen: 65% (17/26) zeigten einen Rückgang des Total Symptom Score (TSS). 19% (5/26) zeigten einen Rückgang des TSS um = 50%. 66% (33/50) zeigten eine Verringerung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert.

28% (14/50) wiesen eine Verringerung des Milzvolumens um = 20% auf. Bei der Mehrheit der Patienten verringerte sich die Häufigkeit der mutierten Allele (MAF), einschließlich der Treibermutationen (z.B. JAK2) und der Mutationen mit hohem molekularem Risiko (z.B. ASXL1). 90% (37/41) der transfusionsunabhängigen Patienten hatten in Woche 12 einen stabilen (19/41) oder verbesserten (18/41) Hämoglobinwert.

85% (50/59) der Patienten hatten einen verbesserten (19/59) oder stabilen (31/59) Knochenmarkfibrose-Score nach der Baseline. Während der Behandlung traten keine neuen Mutationen oder Umwandlungen in akute myeloische Leukämie (AML) auf, auch nicht bei Patienten mit einem hohen Progressionsrisiko. Sicherheit und Verträglichkeit Bomedemstat war bei Patienten mit Myelofibrose im Allgemeinen sicher und gut verträglich.

Die häufigste nicht-hämatologische Nebenwirkung (AE) im Zusammenhang mit Bomedemstat war Dysgeusie (veränderter Geschmack), die bei 33% (30/90) der Patienten auftrat und bei 1 Patienten zum Abbruch der Studie führte. 44 Patienten meldeten insgesamt 86 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), von denen 16% vom Prüfarzt als arzneimittelbedingt eingestuft wurden.