Lantern Pharma Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA dem Arzneimittelkandidaten LP-184 für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit ATRT sowohl den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung als auch den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) erteilt hat. LP-184 wird als potenzielle neue Therapie für eine Reihe von genetisch definierten soliden Tumoren verfolgt, darunter Bauchspeicheldrüsenkrebs, GBM und ATRT. Das National Cancer Institute (NCI) stuft ATRT als Tumore des Grades IV ein, was bedeutet, dass sie bösartig, aggressiv und schnell wachsend sind. ATRTs sind sehr aggressive bösartige Tumoren des zentralen Nervensystems im Kindesalter. Die zugrunde liegende genetische Ursache sind inaktivierende bi-allelische Mutationen in SMARCB1 (auch INI1 genannt) oder in SMARCA4. Nahezu 90 % der pädiatrischen ATRTs werden durch Veränderungen in dem als SMARCB1 bekannten Gen verursacht. Die FDA vergibt den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für schwerwiegende und lebensbedrohliche Krankheiten, die hauptsächlich Kinder im Alter von 18 Jahren oder jünger und weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen. Das Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program (Programm zur vorrangigen Prüfung von Arzneimitteln für seltene pädiatrische Krankheiten) soll die Herausforderungen angehen, denen sich Arzneimittelhersteller bei der Entwicklung von Therapien für diese einzigartigen Patientengruppen gegenübersehen. Im Rahmen dieses Programms können Unternehmen nach der Zulassung eines Produkts mit der Bezeichnung "seltene pädiatrische Krankheit" einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung erhalten, wenn der für das Produkt eingereichte Zulassungsantrag bestimmte Bedingungen erfüllt, darunter die Zulassung vor dem 30. September 2026, sofern dies nicht durch ein Gesetz geändert wird. Ein Sponsor kann einen Prioritätsprüfungsgutschein für die vorrangige Prüfung eines späteren Zulassungsantrags für einen anderen Produktkandidaten einlösen, oder der Prioritätsprüfungsgutschein kann an einen anderen Sponsor verkauft oder übertragen werden. Der Orphan-Drug-Status wird vom FDA Office of Orphan Products Development für Prüfpräparate vergeben, die für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Das Programm wurde entwickelt, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu fördern. Zu den Vorteilen gehören Steuergutschriften und die Befreiung von den Antragsgebühren, um einen Teil der Entwicklungskosten auszugleichen, sowie der Anspruch auf ein Marktexklusivitätsrecht für sieben Jahre nach der Zulassung. LP-184 wird für mehrere gezielte onkologische Indikationen entwickelt. Lantern Pharma beabsichtigt, LP-184 als neue, wirksame Behandlungsoption für genetisch definierte Untergruppen von Patientenpopulationen in Bereichen mit hohem ungedecktem klinischen Bedarf weiter voranzutreiben, darunter Bauchspeicheldrüsenkrebs, GBM und andere Krebsarten, bei denen ein Mangel an DNA-Schadensreparatur besteht. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat LP-184 bereits den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs und für die Behandlung von malignen Gliomen, einschließlich GBM, erteilt.