Lexeo Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) LX2006, dem AAVrh.10hFXN-basierten Gentherapie-Kandidaten des Unternehmens zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA) Kardiomyopathie, den Fast-Track-Status erteilt hat. LX2006 soll ein funktionelles Frataxin-Gen liefern, um die Expression des Frataxin-Proteins zu fördern und die mitochondriale Funktion in Herzmuskelzellen wiederherzustellen. Fast Track ist ein Verfahren zur Erleichterung der Entwicklung und Beschleunigung der Prüfung neuer Medikamente zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs.

Dieser Status wurde auf der Grundlage der verfügbaren präklinischen Daten vergeben. SUNRISE-FA, eine multizentrische, 52-wöchige, dosissteigernde, offene klinische Studie der Phase 1/2, wird derzeit durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die vorläufige Wirksamkeit von LX2006 bei Patienten mit FA-Kardiomyopathie zu untersuchen. LX2006 wird als einmalige intravenöse Infusion an Patienten in mindestens zwei aufsteigenden Dosis-Kohorten verabreicht, wobei die Möglichkeit besteht, eine dritte Kohorte zu bilden.

Die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit werden nach Abschluss des ersten Jahres der Studie weitere vier Jahre lang untersucht, so dass insgesamt fünf Jahre nach der Behandlung mit LX2006 zur Verfügung stehen.