NexImmune, Inc. gab die Ergebnisse seiner klinischen Phase-1/2-Studie mit NEXI-001 bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) bekannt. In dieser klinischen Studie ist NEXI-001 bisher gut verträglich und weist ein günstiges Sicherheitsprofil auf, während es bei einigen Patienten eine Immunantwort auf die Zielantigene und eine klinische Wirkung hervorruft. Die Daten von zwei Patienten aus der Dosis-Eskalationsstudie von NEXI-001 werden in einer Postersitzung auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 in Chicago am 5. Juni 2023 um 8 Uhr in Halle A vorgestellt. Die Ziele der klinischen Phase-1-Studie mit NEXI-001 sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Immunantwort und klinischen Aktivität der antigenspezifischen CD8+ T-Zellen von NEXI-001 sowie die Information über die Bandbreite der Patientencharakteristika und die Bestimmung der empfohlenen Phase-2-Dosis.

In die Dosis-Eskalationsphase der Studie wurden Patienten mit rezidivierender akuter myeloischer Leukämie (AML) nach allo-HSCT aufgenommen, die refraktär gegenüber einer Rettungstherapie sind. Alle Patienten in der Studie, mit einer Ausnahme, erlitten einen Rückfall nach nachfolgenden Salvage-Therapien (eine bis drei vorherige Therapien) oder waren refraktär gegenüber diesen. Die Mehrheit der Patienten wies drei bis vier ungünstige Risikomerkmale auf, die mit einer schlechten Prognose verbunden waren, zusätzlich zu den Patienten mit einer schlechten Prognose bei extramedullärer Erkrankung.

Drei Kohorten von Patienten wurden in die Studie aufgenommen, wobei die möglichen Dosen von einer Einzeldosis von 50 Millionen NEXI-001 T-Zellen bis zu Mehrfachdosen von insgesamt 1,2 Milliarden NEXI-001 T-Zellen reichten. Bislang lag die maximale Dosis bei 600 Millionen NEXI-001 T-Zellen. Die Studie umfasst eine Lymphozytendepletions-Chemotherapie (Flu /Cy 30/300) nach einer Knochenmarksbiopsie zu Studienbeginn.

Bisher haben 11 Patienten den Zeitraum der dosislimitierenden Toxizität (DLT) abgeschlossen und ein Patient befindet sich derzeit im ersten Monat der Protokollbehandlung.