Ocugen, Inc. gab bekannt, dass das Data Safety and Monitoring Board (DSMB) für die klinische Studie OCU410ST vor kurzem zusammengetreten ist und die Fortsetzung der Dosierung mit der mittleren Dosis von OCU410ST in der Dosis-Eskalationsphase der Studie genehmigt hat. Drei Patienten mit Morbus Stargardt wurden bisher in der klinischen Phase 1/2-Studie behandelt. Weitere drei Patienten werden in der Dosis-Eskalationsphase mit der mittleren Dosis (Kohorte 2) und drei Patienten mit der hohen Dosis (Kohorte 3) von OCU410ST behandelt.

Die klinische Studie GARDian wird die Sicherheit und Wirksamkeit der unilateralen subretinalen Verabreichung von OCU410ST bei Patienten mit Morbus Stargardt untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene Dosisstudie, die aus drei Dosisstufen besteht [niedrige Dosis (3,75×1010 vg/mL), mittlere Dosis (7,5×1010 vg/mL) und hohe Dosis (2,25×1011 vg/mL)]. Bei Phase 2 handelt es sich um eine randomisierte, ergebnisverblindete Studie zur Dosissteigerung, bei der erwachsene und pädiatrische Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410ST-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Gruppe zugeteilt werden.

Das Unternehmen wird weiterhin klinische Updates zur Verfügung stellen. Ocugen ist bestrebt, Lösungen für Menschen mit erblichen Netzhauterkrankungen zu finden, für die es keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Obwohl es sich bei Stargardt um eine seltene Krankheit handelt, sind allein in den Vereinigten Staaten etwa 40.000 Menschen betroffen.

Die Stargardt-Krankheit ist eine genetisch bedingte Augenerkrankung, die zu Netzhautdegeneration und Sehkraftverlust führt. Die Stargardt-Krankheit ist die häufigste Form der vererbten Makuladegeneration. Der fortschreitende Sehverlust, der mit der Stargardt-Krankheit einhergeht, wird durch die Degeneration der Photorezeptorzellen im zentralen Teil der Netzhaut, der Makula, verursacht.

Ein vermindertes zentrales Sehvermögen aufgrund des Verlusts der Photorezeptoren in der Makula ist das Kennzeichen der Stargardt-Krankheit. Ein gewisses peripheres Sehvermögen bleibt in der Regel erhalten. Die Stargardt-Krankheit entwickelt sich typischerweise im Kindes- oder Jugendalter, aber das Alter des Ausbruchs und die Geschwindigkeit des Fortschreitens können variieren.

Das retinale Pigmentepithel (RPE), eine Schicht von Zellen, die die Photorezeptoren unterstützen, ist bei Menschen mit Morbus Stargardt ebenfalls betroffen. OCU410ST nutzt eine AAV-Plattform für die retinale Übertragung des RORA-Gens (RAR Related Orphan Receptor A). Es repräsentiert den Modifikator-Gentherapieansatz von Ocugen, der auf dem Nukleären Hormonrezeptor (NHR) RORA basiert, der die mit der Stargardt-Krankheit verbundenen Signalwege wie Lipofuszinbildung, oxidativen Stress, Komplimentbildung, Entzündung und Zellüberlebensnetzwerke reguliert.