Ocugen, Inc. gab bekannt, dass die Dosierung in der ersten Kohorte der klinischen Phase 1/2 GARDian-Studie für OCU410ST (AAV5-hRORA), einem Gentherapiekandidaten zur Behandlung der Stargardt-Krankheit, abgeschlossen ist. Die Stargardt-Krankheit ist eine seltene Erblindungskrankheit, von der allein in den Vereinigten Staaten etwa 35.000 Menschen betroffen sind. Bis zu 10 führende Zentren für Netzhautchirurgie in den Vereinigten Staaten nehmen an der klinischen GARDian-Studie teil.

In der ersten Kohorte erhielten 3 Probanden eine einmalige subretinale Verabreichung von 200L der niedrigen Dosis (3,75x1010 vg/mL) von OCU410ST. Die klinische GARDian-Studie wird die Sicherheit der einseitigen subretinalen Verabreichung von OCU410ST bei Probanden mit Morbus Stargardt untersuchen und wird in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene Dosisstudie, die aus drei Dosisstufen besteht [niedrige Dosis (3,75×10E10 vg/mL), mittlere Dosis (7,5×10E10 vg/mL) und hohe Dosis (2,25×10E11 vg/mL)].

Bei Phase 2 handelt es sich um eine randomisierte, ergebnisverblindete Studie zur Dosissteigerung, in der erwachsene und pädiatrische Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410ST-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Gruppe zugeteilt werden. Das Unternehmen wird weiterhin klinische Updates zur Verfügung stellen.