Ocugen, Inc. gab bekannt, dass die Dosierung in der ersten Kohorte der klinischen Phase 1/2 ArMaDa-Studie für OCU410 (AAV-hRORA) abgeschlossen ist. OCU410 ist ein Gentherapiekandidat, der zur Behandlung der geographischen Atrophie (GA) entwickelt wird, einem fortgeschrittenen Stadium der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (dAMD). GA betrifft allein in den Vereinigten Staaten etwa 1 Million Menschen. Bis zu 13 führende Zentren für Netzhautchirurgie in den Vereinigten Staaten nehmen an der klinischen Studie ArMaDa teil.

Die Rekrutierung der ersten Kohorte ist nun abgeschlossen und 3 Probanden erhielten eine einmalige subretinale Verabreichung von 200µl der niedrigen Dosis (2,5x1010 vg/ml) von OCU410. Die klinische Studie ArMaDa wird die Sicherheit der einseitigen subretinalen Verabreichung von OCU410 bei Patienten mit GA untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene Dosisstudie, die aus drei Dosisstufen besteht [niedrige Dosis (2,5×1010 vg/mL), mittlere Dosis (5×1010 vg/mL) und hohe Dosis (1,5 ×1011 vg/mL)].

Phase 2 ist eine randomisierte, ergebnisverblindete Dosissteigerungsstudie, in der die Probanden im Verhältnis 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410-Behandlungsgruppen oder einer unbehandelten Kontrollgruppe zugeteilt werden.