Prescient Therapeutics Limited gab ein Update über die Erweiterungskohorte von PTX-100 der Phase 1b bei rezidivierten und refraktären T-Zell-Lymphomen (TCL). Die Studie wird von dem weltweit renommierten Hämatologen Professor H. Miles Prince am Epworth Hospital in Melbourne, Australien, geleitet. PTX-100 weist auch bei der höchsten Dosis von 2000 mg/m2 ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil auf.

Darüber hinaus zeigt PTX-100 weiterhin eine ermutigende klinische Aktivität bei einer schwer zu behandelnden Patientenpopulation, einschließlich einer auffälligen Reaktion bei einem Patienten mit refraktärem kutanem TCL (CTCL). Die Expansionskohorte hat 8-12 Patienten zum Ziel. In der Expansionskohorte wurden bisher insgesamt 8 Patienten untersucht und 7 Patienten mit PTX-100 behandelt: 4 mit peripherem TCL (PTCL) und 3 mit CTCL.

Die Patienten hatten im Median 4 vorherige Therapielinien und bis zu 6 vorherige Therapielinien erhalten. PTX-100 wurde mit 2.000 mg/m2 verabreicht. Vier Patienten befinden sich weiterhin in Behandlung und weitere Patienten werden rekrutiert.

PTX-100 weist in der Studie weiterhin ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil auf. In der Expansionskohorte sind bisher nur sehr wenige unerwünschte Ereignisse aufgetreten, und es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit PTX-100. 2 PTCL-Patienten, die mit der Therapie begonnen hatten, zogen sich aus Gründen, die nichts mit der Studie zu tun hatten, aus der Studie zurück.

Ein weiterer PTCL-Patient verstarb aus Gründen, die nicht im Zusammenhang mit der Studie standen, wie es bei Studien zu fortgeschrittenen bösartigen Erkrankungen häufig vorkommt. In jedem dieser Fälle waren die Probanden nicht lange genug in der Studie, um ein Ansprechen zu beobachten. Dennoch wurden relevante pharmakokinetische und Sicherheitsdaten gesammelt, die zu den primären Zielen der Studie gehören. Obwohl das primäre Ziel der Erweiterungskohorte die Bewertung der Sicherheit ist, zeigt PTX-100 weiterhin eine ermutigende klinische Aktivität in der schwer zu behandelnden Patientenpopulation.

Eine Aktualisierung der beobachteten Reaktionen wird im Folgenden zusammengefasst: Der Patient 121-003 (über den bereits in der Dosis-Eskalationskomponente der Studie berichtet wurde) mit aggressivem PTCL, bei dem fünf vorherige Behandlungen fehlgeschlagen waren, zeigte ein partielles Ansprechen, das über 32 Monate anhielt, bevor die Krankheit fortschritt. Der Patient 121-010 mit CTCL, bei dem 4 vorherige Therapielinien versagt hatten, zeigte ein sehr gutes partielles Ansprechen (VGPR), d.h. ein fast vollständiges Ansprechen, das bisher 6 Monate anhielt. Dieser Patient wird weiterhin behandelt.

Bei 2 weiteren Patienten mit CTCL, bei denen drei vorangegangene Therapien versagt hatten, wurde eine stabile Erkrankung festgestellt, die seit 3-4 Monaten anhält und weiter behandelt wird. CTCL-Patient, bei dem 4 vorherige Therapien versagt hatten. Der Patient hatte VGPR auf PTX-100 und wird weiterhin behandelt.