Prescient Therapeutics gab bekannt, dass das Office of Orphan Products Development der US Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation für PTX-100 zur Behandlung von T-Zell-Lymphomen (TCL), einschließlich kutaner TCL (CTCL), erteilt hat. Nachdem Prescient im Jahr 2022 separat den ODD für periphere TCL (PTCL) erhalten hatte, beantragte das Unternehmen den ODD für CTCL. Die FDA hat nun eine breitere Ausweisung als von Prescient beantragt gewährt, die alle TCLs einschließt.

TCLs beschreibt eine Gruppe von Lymphomen, die sich entwickeln, wenn eine Gruppe weißer Blutkörperchen, die Lymphozyten, außer Kontrolle gerät. Es gibt verschiedene Gruppen von TCL, darunter PTCL und CTCL, mit jeweils mehreren unterschiedlichen Subtypen. Insgesamt stellen TCLs einen Bereich dar, in dem der Bedarf der Patienten nicht oder nur unzureichend gedeckt ist, insbesondere bei Patienten mit rezidivierender oder refraktärer Erkrankung.

Diese ODD-Auszeichnung gilt nun für alle TCLs und ihre Subtypen. Die Vorteile einer Orphan Drug Designation sind beträchtlich und umfassen eine garantierte Marktexklusivität von sieben Jahren ab Erteilung der Zulassung sowie eine Befreiung von den Gebühren des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für Orphan Drugs, die im Jahr 2022 einen Wert von über 3,1 Millionen USD haben. Die Orphan Drug Designation ermöglicht es Prescient, von Anreizen zu profitieren, die die Entwicklung von PTX-100 unterstützen können. PTX-100 ist der erste Prenylierungsinhibitor seiner Klasse, der die onkogenen Ras-Signalwege in Krebszellen unterbricht.