ClearPoint Neuro, Inc. gratuliert seinem Partner PTC Therapeutics zum Abschluss des BLA-Antrags bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Zulassung von Upstaza?(eladocagene exuparvovec), einem Prüfpräparat zur Behandlung des AADC-Mangels. Im Falle einer Zulassung wäre Upstaza? die erste Therapie zur Behandlung des AADC-Mangels in den Vereinigten Staaten.

Der AADC-Mangel ist eine tödliche, seltene genetische Störung, die in der Regel bereits in den ersten Lebensmonaten zu schweren Behinderungen und Leiden führt, die jeden Aspekt des Lebens beeinträchtigen - körperlich, geistig und verhaltensmäßig. Das Leiden von Kindern mit AADC-Mangel kann durch Episoden von quälenden anfallsartigen okulogyrischen Krisen, bei denen sich die Augen im Kopf zusammenrollen, häufiges Erbrechen, Verhaltensstörungen und Schlafstörungen noch verschlimmert werden.

Das Leben der betroffenen Kinder ist stark beeinträchtigt und verkürzt. Fortlaufende Physio-, Ergo- und Sprachtherapie sowie Eingriffe, einschließlich Operationen, sind häufig erforderlich, um potenziell lebensbedrohliche Komplikationen wie Infektionen, schwere Fütterungs- und Atemprobleme zu behandeln. Mit bisher über 7.000 verkauften Kanülen ist SmartFlow das einzige Gerät mit Co-Label, das von einer Aufsichtsbehörde für die Verabreichung einer zugelassenen Gentherapie an das Gehirn zugelassen wurde. Die Kanüle wird von vielen der über 50 pharmazeutischen, akademischen und biotechnologischen Partner von ClearPoint Neuro verwendet, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen und Therapeutika unter direkter Bildführung mittels Convection Enhanced Delivery (CED) in die gewünschten Regionen zu bringen.

Die SmartFlow-Kanüle hat von der FDA eine 510(k)-Zulassung für die Verwendung in den Vereinigten Staaten für die Aspiration von Liquor oder die Injektion des Chemotherapeutikums Cytarabin in die Ventrikel erhalten. Das System wurde außerdem mit der CE-Kennzeichnung versehen, um zugelassene Flüssigkeiten in das Gehirn abzugeben und Liquor zu aspirieren, und hat die behördliche Genehmigung für den klinischen Einsatz in Israel und Brasilien. SmartFlow wird in zugelassenen klinischen und präklinischen Studien für verschiedene Forschungs- und Arzneimitteltests eingesetzt.