Homology Medicines, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die klinische Prüfung der Gentherapie pheNIX mit dem Prüfpräparat HMI-102 für Erwachsene mit Phenylketonurie (PKU) aufgehoben hat. Die FDA stellte in ihrer Antwort fest, dass Homology alle in ihrem Schreiben vom 17. März 2022 genannten Probleme bezüglich der klinischen Aussetzung zufriedenstellend gelöst hat. Homology plant, die Änderungen am Protokoll, die eine neue, steroidsparende Immunsuppression beinhalten, die einen T-Zell-Inhibitor und eine kürzere Steroidbehandlung einschließt, mit den klinischen Prüfzentren zu teilen.

Wie bereits früher bekannt gegeben, bezog sich der klinische Stopp der pheNIX-Studie auf erhöhte Leberfunktionstests, die in der Studie beobachtet wurden. Die Antwort von Homology an die FDA umfasste Änderungen des Protokolls, die darauf abzielen, die Maßnahmen zur Risikominderung zu verbessern, sowie ein neues Immunsuppressionsschema mit dem T-Zell-Inhibitor Tacrolimus, der in Kombination mit einer verkürzten Dauer der prophylaktischen Steroide eingesetzt werden wird. Derselbe Ansatz wird in den laufenden Gentherapie-Studien pheEDIT für PKU und juMPStart für das Hunter-Syndrom von Homology verwendet.

Es hat sich gezeigt, dass ähnliche Therapien die Immunreaktion auf AAVs in der klinischen Praxis dämpfen können.