Homology Medicines, Inc. gab auf der 26. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) sechs Präsentationen zu seinen Gen-Editing-, Gentherapie- und GTx-mAb-Programmen bekannt. Darunter waren auch die ersten Daten aus den IND-fähigen Studien mit HMI-104, dem Anti-C5-GTx-mAb-Entwicklungskandidaten für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH). Diese präklinischen Daten zeigten, dass eine einmalige Verabreichung von HMI-104 zu einer anhaltenden Expression von monoklonalen C5-Antikörpern (C5mAb) führte, was die Verwendung eines einmaligen vektorisierten Ansatzes für PNH unterstützt, der eine kontinuierliche Antikörperproduktion ermöglicht. Homology präsentierte auch zum ersten Mal nicht-klinische Daten, die zeigten, dass es möglich ist, AAVs, die auf die Leber abzielen, einschließlich der AAVHSCs des Unternehmens, über verschiedene Viruskladen hinweg neu zu dosieren, ohne das Immunsystem zu unterdrücken oder zu modulieren.

Darüber hinaus hat Homology Methoden zur Identifizierung genomischer Stellen mit verbesserter homologer Rekombination (HR) vorgestellt, die zur Verbesserung und Rationalisierung der Entwicklung zukünftiger Produktkandidaten genutzt werden könnten.