REGENXBIO Inc. gab bekannt, dass die Patientenrekrutierung für die Dosisstufe 2 abgeschlossen ist und berichtete über weitere Zwischenergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit in der Phase I/II-Studie AFFINITY DUCHENNE mit RGX-202 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) im Alter von 4 bis 11 Jahren. Die Zeit der Nachbeobachtung nach der Verabreichung reicht von etwa drei Wochen bis zu über neun Monaten. Alle Patienten, die die dreimonatige Nachbeobachtungszeit erreicht haben, haben die Immunsuppression gemäß dem Studienprotokoll abgeschlossen.

In neuen Daten des dritten Patienten im Alter von 6,6 Jahren, der RGX-202 in der Dosisstufe 1 erhielt, wurde nach drei Monaten eine Expression von RGX-202-Mikrodystrophin von 83,4% im Vergleich zur Kontrollgruppe gemessen. Nach zehn Wochen wurde eine Senkung der Serum-Kreatinin-Kinase (CK)-Werte um 93% gegenüber dem Ausgangswert beobachtet. Die mittlere (SD) Mikrodsytrophin-Expression (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) von RGX-202 betrug drei Monate nach der Verabreichung von RGX-202 44,4% (n=3, SD:36,5%).

Die Patientendaten werden im Folgenden dargestellt. Alter des Patienten bei Gewicht bei Western Blot (Jess-Methode), CK-Werte, Dosierung (Jahre) Dosierung (kg) Woche 10 (prozentuale Verringerung gegenüber dem Ausgangswert). RGX-202 wurde entwickelt, um die Verabreichung und gezielte Expression von Genen im Skelett- und Herzmuskel zu unterstützen. Dazu wird der NAV AAV8-Vektor verwendet, ein Vektor, der in zahlreichen klinischen Studien eingesetzt wird, und ein gut charakterisierter muskelspezifischer Promotor (Spc5-12).

Die zukunftsgerichteten Aussagen enthalten unter anderem Aussagen über die zukünftige Geschäftstätigkeit von REGENXBIO, klinische Studien, Kosten und Cashflow. Ob die tatsächlichen Ergebnisse und Entwicklungen mit den Erwartungen und Vorhersagen von REGENXBIO übereinstimmen werden, unterliegt jedoch einer Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich des Zeitpunkts der Aufnahme, des Beginns und des Abschlusses sowie des Erfolgs der von REGENXBIO und seinen Entwicklungspartnern durchgeführten präklinischen Studien, der rechtzeitigen Entwicklung und Markteinführung neuer Produkte, der zeitlichen Entwicklung und Markteinführung neuer Produkte.