REGENXBIO Inc. gab erste Ergebnisse der Phase I/II/III-Studie CAMPSIITE®? mit RGX-121 zur Behandlung von Patienten im Alter von bis zu 5 Jahren mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom, bekannt. Die Ergebnisse wurden auf dem 20. jährlichen WORLDSymposium?

von Dr. Paul Harmatz, UCSF Benioff Children's Hospital und Prüfarzt der Studie, vorgestellt. Mit Stand vom 3. Januar 2024 ist RGX-121 bei 25 Patienten, die in allen Phasen der CAMPSIITE-Studie behandelt wurden, weiterhin gut verträglich. Nach einem RMAT-Treffen mit der FDA Ende 2023 setzt REGENXBIO seine Pläne fort, den D2S6-Spiegel im Liquor als Surrogat-Endpunkt für eine beschleunigte Zulassung zu verwenden, und schließt die verbleibenden Aktivitäten ab, um in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 eine BLA einzureichen.

Basierend auf einer erwarteten vorrangigen Prüfung könnte eine mögliche Genehmigung der geplanten BLA zum Erhalt eines Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers im Jahr 2025 führen.