Salarius Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Prüfärzte der Abteilung für Leukämie am MD Anderson Cancer Center der Universität von Texas klinische Daten zu Seclidemstat bei Patienten mit MDS und CMML auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in New Orleans und auf der Messe vorgestellt haben. Ziel dieser vom Prüfarzt initiierten Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, maximal verträgliche Dosis und das Gesamtansprechen von Seclidemstat in Kombination mit Azacitidin bei erwachsenen Patienten mit MDS oder CMML mit höherem Risiko zu untersuchen, bei denen eine Therapie mit hypomethylierenden Wirkstoffen zuvor versagt hat oder die einen Rückfall erlitten haben. Im Oktober 2022 waren neun Patienten mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 3,9 Monaten in die Studie aufgenommen worden.

In der Regel beträgt die Gesamtüberlebenszeit bei Patienten, bei denen eine Therapie mit hypomethylierenden Wirkstoffen versagt hat, vier bis sechs Monate. Wie auf der ASH vorgestellt, wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet und alle in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse waren kontrollierbar. Von den acht auswertbaren Patienten hatten vier (50%) ein objektives Ansprechen, darunter ein Patient mit vollständigem Ansprechen, für den eine potenziell kurative allogene Stammzelltransplantation geplant ist, zwei Patienten mit vollständigem Ansprechen im Knochenmark plus hämatologischer Verbesserung und ein Patient mit vollständigem Ansprechen im Knochenmark.

Im Rahmen der Phase-1-Dosiseskalation dieser Studie werden bis zu sechs Dosisstufen von Seclidemstat untersucht. Die maximal verträgliche Dosis, die als Grundlage für den Phase 2-Teil der Studie dienen wird, wurde noch nicht erreicht.