Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Zulassung von Evkeeza® (Evinacumab) als Ergänzung zur Diät und anderen lipidsenkenden Therapien zur Behandlung von Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) erweitert hat. Evkeeza ist der erste Angiopoietin-ähnliche 3 (ANGPTL3)-Hemmer, der für Kinder ab 5 Jahren zur Kontrolle des gefährlich hohen Cholesterinspiegels von Lipoproteinen niedriger Dichte (LDL-C) bei HoFH zugelassen ist. Evkeeza wurde ursprünglich im Juni 2021 von der Europäischen Kommission als Ergänzung zu einer Diät und anderen lipidsenkenden Therapien bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren mit HoFH zugelassen.

Diese EG-Entscheidung folgt der positiven Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel vom November 2023 und basiert auf den Ergebnissen einer offenen Phase-3-Studie bei Patienten im Alter von 5-11 Jahren mit HoFH.1 Trotz der Behandlung mit anderen lipidsenkenden Therapien hatten die Kinder bei Beginn der Phase-3-Studie einen durchschnittlichen LDL-C-Wert von 264 mg/dL, mehr als das Doppelte des Zielwerts (< 110 mg/dL) für pädiatrische Patienten mit HoFH. Durch die zusätzliche Gabe von Evkeeza konnten die Kinder (n=14) ihren LDL-C-Wert in Woche 24 um durchschnittlich 48% senken. Signifikante Senkungen wurden auch bei anderen wichtigen sekundären Endpunkten beobachtet, darunter die Werte von Apolipoprotein B (ApoB), Nicht-High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (Nicht-HDL-C) und Gesamtcholesterin.

Das Sicherheitsprofil von Evkeeza entsprach dem Sicherheitsprofil, das bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter beobachtet wurde, mit der zusätzlichen unerwünschten Wirkung von Müdigkeit (berichtet bei 3 Patienten). Evkeeza wird über eine 60-minütige intravenöse Infusion einmal monatlich (alle 4 Wochen) verabreicht. Die Behandlung wird jetzt erstattet und ist in den USA, Kanada, Italien und Deutschland für die Verschreibung an geeignete Patienten mit HoFH im Handel erhältlich.

Auch in Österreich und Frankreich ist es im Rahmen von Early-Access-Programmen verfügbar.