uniQure N.V.

Uniqure NV ist ein Unternehmen mit Sitz in den Niederlanden, das sich auf Gentherapie spezialisiert hat. Es versucht, einmalig verabreichte Behandlungen mit potenziell heilender Wirkung für Patienten zu entwickeln, die an genetischen und anderen verheerenden Krankheiten leiden. Das Unternehmen entwickelt sowohl intern als auch über Partnerschaften eine Pipeline von Gentherapien. Das Unternehmen produziert Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) in seinen eigenen Einrichtungen mit einem geschützten, kommerziellen Herstellungsprozess, der den aktuellen guten Herstellungspraktiken entspricht. AMT-061, der führende Produktkandidat des Unternehmens für Patienten mit Hämophilie B, befindet sich in der Dosierungsphase einer Zulassungsstudie. AMT-130, der Produktkandidat für Patienten mit Chorea Huntington, befindet sich in einer klinischen Studie der Phase I/II.