uniQure N.V. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für AMT-191, den Gentherapiekandidaten des Unternehmens gegen Morbus Fabry, genehmigt hat. AMT-191 besteht aus einem AAV5-Vektor, der ein a-Galaktosidase A (GLA)-Transgen freisetzt, das auf die Leber abzielt und das fehlende GLA-Protein produziert. Die erste klinische Phase I/IIa-Studie am Menschen wird in den Vereinigten Staaten durchgeführt.

Die multizentrische, offene Studie besteht aus zwei Dosis-eskalierenden Kohorten von jeweils drei Patienten, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AMT-191 bei Patienten mit Morbus Fabry zu untersuchen. Über AMT-191: AMT-191 ist ein AAV5-Gentherapieprodukt, das ein GLA-Transgen freisetzt, das darauf abzielt, dass die Leber das GLA-Protein produziert. Bei Patienten mit Morbus Fabry führt eine pathogene Variante des GLA-Gens zu einem Mangel des GLA-Enzyms, der eine fortschreitende Anhäufung von Lipiden in verschiedenen Zelltypen zur Folge hat und eine Multisystemerkrankung verursacht.

AMT-191 stellt einen neuartigen, potenziell einmalig zu verabreichenden Ansatz zur Behandlung der Fabry-Krankheit dar.