uniQure N.V. gab aktualisierte Zwischenergebnisse bekannt, die bis zu 30 Monate Nachbeobachtungszeit von 39 Patienten umfassen, die in die laufenden amerikanischen und europäischen klinischen Studien der Phase I/II mit AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit aufgenommen wurden. In die multizentrische klinische Studie der Phase I/II zu AMT-130, die in den USA durchgeführt wird, wurden insgesamt 26 Patienten mit frühmanifester Huntington-Krankheit aufgenommen, darunter eine erste Kohorte von 10 Patienten mit niedriger Dosierung (6 Behandelte, 4 Kontrollpersonen) mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 30 Monaten und eine anschließende Kohorte von 16 Patienten mit hoher Dosierung (10 Behandelte, 6 Kontrollpersonen) mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 18 Monaten. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung mit AMT-130 oder einer Scheinoperation zugeteilt.

Die US-Studie besteht aus einem verblindeten 12-monatigen Kernstudienzeitraum, gefolgt von einer unverblindeten Langzeitnachbeobachtung von fünf Jahren für die behandelten Patienten. Vier der sechs Kontrollpatienten in der Hochdosis-Kohorte wurden auf die Behandlung umgestellt und die übrigen zwei Patienten erfüllten die Einschlusskriterien der Studie nicht. An der multizentrischen, offenen klinischen Studie der Phase I/II zu AMT-130, die in Europa und Großbritannien durchgeführt wird, nahmen insgesamt 13 Patienten teil, die dieselben Kriterien für eine frühe Manifestation der Huntington-Krankheit erfüllten wie die US-Studie.

Sechs Patienten wurden mit AMT-130 in der ersten Niedrigdosis-Kohorte und sieben Patienten in der anschließenden Hochdosis-Kohorte behandelt. Die in dieser Pressemitteilung vorgestellten kombinierten Daten aus den USA und Europa unterliegen einem Stichtag am 30. September 2023 und enthalten keine Wirksamkeits- und Biomarkerdaten von Kontrollpatienten, die in die Behandlung übergegangen sind.