Vertex Pharmaceuticals Incorporated gab bekannt, dass die Europäische Kommission eine bedingte Zulassung für CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), eine CRISPR/Cas9-gen-editierte Therapie, erteilt hat. CASGEVY ist für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD), die durch wiederkehrende vasookklusive Krisen (VOCs) oder transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) gekennzeichnet ist, zugelassen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZ) in Frage kommt und für die kein mit dem menschlichen Leukozytenantigen übereinstimmender HSZ-Spender zur Verfügung steht.

CASGEVY ist die einzige Gentherapie, die für SCD- und TDT-Patienten in der Europäischen Union (EU) zugelassen ist, und mit dieser Zulassung kommen nun mehr als 8.000 Patienten potenziell für eine Behandlung in Frage. Vertex arbeitet bereits eng mit den nationalen Gesundheitsbehörden zusammen, um den Zugang für in Frage kommende Patienten so schnell wie möglich zu sichern. Durch diese Arbeit hat Vertex den frühzeitigen Zugang für berechtigte TDT-Patienten in Frankreich noch vor dem nationalen Erstattungsverfahren sichergestellt.

Vertex arbeitet weiterhin mit Krankenhäusern zusammen, die Erfahrung in der Stammzelltransplantation haben, um ein Netzwerk von unabhängig betriebenen autorisierten Behandlungszentren (ATCs) für die Verabreichung von CASGEVY aufzubauen. Derzeit gibt es drei aktivierte ATCs in der EU und Vertex plant, insgesamt etwa 25 Zentren in ganz Europa zu aktivieren.