4D Molecular Therapeutics gab Zwischenergebnisse aus der klinischen Phase 1/2 AEROW-Studie bekannt, in der das aerosolierte 4D-710 zur Behandlung von Mukoviszidose-Lungenerkrankungen untersucht wird. Die an dieser klinischen Studie teilnehmenden Patienten mit Mukoviszidose haben keine Option auf eine Behandlung mit den derzeit verfügbaren krankheitsmodifizierenden Therapien und weisen daher einen hohen ungedeckten Bedarf auf. Erste Ergebnisse der AEROW-Studie zeigten, dass 4D-710 zu einer CFTR-Expression in den Atemwegen der Lunge führte, die deutlich über dem Zielprofil lag.

20 Millionen Dollar. 4DMT wird seit 2016 von der CF Foundation unterstützt, einschließlich einer Forschungsvereinbarung aus dem Jahr 2017 ("CF Foundation Agreement") zur Entdeckung und Entwicklung von optimierten AAV-Vektoren der nächsten Generation für den Einsatz in genetischen Medikamenten, die auf die Zellen der Atemwege von Menschen mit CF abzielen. Im August 2023 unterzeichnete das Unternehmen eine Änderung der CF Foundation-Vereinbarung, mit der die Finanzierungsverpflichtung im Rahmen dieser Vereinbarung um 2,8 Mio. USD auf insgesamt 6,3 Mio. USD erhöht wurde, was die voraussichtlichen Ausgaben für die weitere Entwicklung von aerosolisierten Vektoren zur Genverabreichung an das Lungenepithel abdeckt.

In den Jahren 2020 und 2021 investierte die CF Foundation $14 Millionen in 4DMT-Aktien, um die Entwicklung von 4D-710 zu unterstützen. Die Komplikationen der Krankheit führen zu einem fortschreitenden Verlust der Lungenfunktion, zu Krankenhausaufenthalten und schließlich zu einem Atemstillstand im Endstadium. 4D-150, 4D-310, 4D-125 und 4D-110 sind Produktkandidaten, die sich in der klinischen Entwicklung befinden und noch nicht von der US FDA oder einer anderen Aufsichtsbehörde zur Vermarktung zugelassen wurden.