4D Molecular Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) dem Produktkandidaten 4D-710 für die Behandlung der Lungenerkrankung Mukoviszidose (CF) die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) erteilt hat. 4D-710 wird in der klinischen Phase 1/2-Studie AEROW bei Menschen mit Mukoviszidose untersucht, die für keinen der derzeit zugelassenen CFTR-Modulatoren in Frage kommen oder diese nicht vertragen. RPDD kann für Prüfmedikamente und Biologika zur Behandlung von schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten gewährt werden, die in erster Linie Personen unter 18 Jahren betreffen und der Definition einer ?seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens? entsprechen.

(betrifft weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten). Wenn das Medikament oder Biologikum zur Vermarktung zugelassen wird, kann 4DMT für einen Priority Review Voucher in Frage kommen, der an einen anderen Sponsor übertragen oder verkauft werden kann.