Amniotics AB (publ) gab bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er die Ausweisung von PulmoStem (AmnioPul-02) als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung der primären Transplantatdysfunktion (PGD) nach einer Lungentransplantation empfiehlt. PulmoStem ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), das aus allogenen mesenchymalen Stammzellen (MSC) besteht, die aus Fruchtwasser extrahiert und mit Antikörpern gegen einen lungenrelevanten Zelloberflächenmarker selektiert wurden, und für die Behandlung von PID nach einer Lungentransplantation entwickelt wurde. Amniotics erwartet, im Laufe des Jahres 2024 eine klinische Studie zur Bewertung von PulmoStem in dieser Indikation zu beginnen.

PID nach einer Lungentransplantation ist eine multifaktorielle parenchymale Schädigung und Funktionsstörung der transplantierten Lunge, die sich in den ersten 72 Stunden nach der Transplantation entwickelt, ohne dass erkennbare sekundäre Ursachen vorliegen. Eine PID der Lunge tritt bei etwa 20 bis 30 % der Empfänger von Lungentransplantaten auf und ist durch eine schlechte Oxygenierung und eine geringe pulmonale Compliance gekennzeichnet und stellt kurz- und langfristig einen erheblichen Risikofaktor für den Tod dar. Es gibt derzeit keine Behandlung für PID, außer einem längeren Krankenhausaufenthalt und fortgeschrittener Intensivpflege.

Nach Ansicht der EMA besteht ein Bedarf an wirksameren Behandlungsmöglichkeiten. Die Hintergrunddaten von Amniotics deuten darauf hin, dass PulmoStem das Potenzial hat, die Lungenschädigung deutlich zu verringern und die Überlebenszeit bei dieser Patientengruppe zu verlängern. In der EU wird der Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) an Produkte vergeben, die eine lebensbedrohliche oder chronisch schwächende Krankheit behandeln, ihr vorbeugen oder sie diagnostizieren, von der weniger als 5 von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind.

Sponsoren, die den Orphan-Status in der EU erhalten, profitieren von der Protokollunterstützung, einer Art wissenschaftlicher Beratung speziell für ausgewiesene Orphan-Medikamente, dem Erlass oder der Ermäßigung bestimmter Gebühren sowie einer zehnjährigen Marktexklusivität, sobald das Medikament auf dem Markt ist. Die Europäische Kommission ist für die Erteilung der Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden auf der Grundlage der positiven Stellungnahme der EMA zuständig.