Aquestive Therapeutics, Inc. gab ein Update über den Zeitplan und den Entwicklungspfad für seinen oralen Epinephrin-Produktkandidaten Anaphylm? bekannt. Wie bereits bekannt gegeben, hat Aquestive sein überarbeitetes Protokoll für die vorgeschlagene pivotale klinische PK-Studie im August 2023 bei der Food and Drug Administration (FDA) eingereicht. Das Unternehmen beabsichtigt, die zulassungsrelevante Studie nach Abstimmung mit der FDA im vierten Quartal 2023 zu beginnen.

In der jüngsten Pilot-PK-Studie (AQ109103 oder die "103"-Studie), die im Juli 2023 abgeschlossen wurde, konnte gezeigt werden, dass Anaphylm unter Verwendung der vorgeschlagenen endgültigen Dosierungsanweisungen Epinephrin ebenso effektiv systemisch verabreicht wie handelsübliche Autoinjektoren oder die manuelle intramuskuläre (IM) Injektion. Die Daten von Anaphylm 12mg erfüllten alle kritischen Parameter, einschließlich der maximalen Konzentration (Cmax) und der partiellen Fläche unter der Kurve (pAUC), während der kritischen frühen Zeiträume, indem sie zwischen den für Vergleichsprodukte nachgewiesenen Werten (Bracketing) lagen, die das Unternehmen in der zulassungsrelevanten klinischen PK-Studie zu messen beabsichtigt. Der Name für AQST-109 "Anaphylm" wurde von der FDA unter Vorbehalt genehmigt.

Die endgültige Genehmigung des Markennamens Anaphylm? hängt von der FDA-Zulassung des Produktkandidaten ab. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf, Aussagen über den Fortschritt und den damit verbundenen Zeitplan des Produktkandidaten Anaphylm?

(Epinephrin) Sublingualfilm durch die klinische Entwicklung und die Zulassung durch die FDA, einschließlich der Einreichung einer zulassungsrelevanten klinischen Studie für Anaphylm, des potenziellen Nutzens, den Anaphylm für Patienten bringen könnte, und andere Aussagen, die keine historischen Fakten sind. Diese zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen den ungewissen Auswirkungen der weltweiten COVID-19-Pandemie auf das Geschäft des Unternehmens, einschließlich der klinischen Studien, einschließlich der Eröffnung von Prüfzentren, der Rekrutierung, des Zeitplans und der Angemessenheit der klinischen Studien, der Einreichung von Zulassungsanträgen und der behördlichen Prüfung und Zulassung von Anaphylm, der Versorgungskette für pharmazeutische Inhaltsstoffe und andere Rohstoffe, der Herstellung und des Vertriebs sowie der kontinuierlichen Verfügbarkeit von geeigneten Arbeitskräften und qualifizierten Fachkräften. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem Risiken im Zusammenhang mit der Entwicklungsarbeit des Unternehmens, einschließlich etwaiger Verzögerungen oder Änderungen in Bezug auf den Zeitplan, die Kosten und den Erfolg seiner Produktentwicklungsaktivitäten und klinischen Studien für Anaphylm und andere Produktkandidaten; das Risiko, dass es dem Unternehmen nicht gelingt, ausreichende Daten in seinem PK/PD-Vergleichsantrag für die FDA-Zulassung von Anaphylm zu generieren, einschließlich des Risikos des End-of-Phase-2-Meetings der FDA für Anaphylm, einschließlich des Risikos, dass die FDA zusätzliche klinische Studien für die FDA-Zulassung von Anaphyrm verlangen könnte; das Risiko von Verzögerungen oder des Scheiterns der FDA-Zulassung von AnaphylM und anderen Produktkandidaten, und es kann nicht garantiert werden, dass das Unternehmen die FDA-Zulassung erfolgreich erhalten wird; Risiko unzureichender Kapital- und Cash-Ressourcen, einschließlich eines unzureichenden Zugangs zu verfügbaren Fremd- und Eigenkapitalfinanzierungen und Einnahmen aus dem operativen Geschäft, um den gesamten kurz- und längerfristigen Liquiditäts- und Barmittelbedarf des Unternehmens zu den erforderlichen Zeitpunkten und in der erforderlichen Höhe zu decken, einschließlich der Finanzierung künftiger klinischer Entwicklungsaktivitäten für Anaphylm und andere Produktkandidaten; Risiko der Geschwindigkeit und des Grades der Marktakzeptanz seiner Produktkandidaten einschließlich Anaphylm; Risiko der Produktkandidaten einschließlich AnaphylM; Risiko des Erfolgs von Konkurrenzprodukten; Ungewissheiten in Bezug auf die allgemeinen wirtschaftlichen, politischen, geschäftlichen, industriellen, regulatorischen, finanziellen und Marktbedingungen und andere ungewöhnliche Faktoren; und andere ungewöhnliche Faktoren; und andere ungewöhnliche Faktoren; und andere Risiken und Ungewissheiten, die sich auf das Unternehmen auswirken und die im Abschnitt "Wir treiben die Entwicklung von Anaphylm voran, dem ersten und einzigen nicht-invasiven, oral verabreichten Epinephrin-Produktkandidaten, der klinische Ergebnisse zeigt, die mit Autoinjektoren (wie EpiPen®?

und Auvi-Q®?) für die Notfallbehandlung von schweren allergischen Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie. Das Unternehmen beabsichtigt, die zulassungsrelevante Studie in einer hochgradig tragbaren Verpackung zu beginnen, die so widerstandsfähig ist, dass sie vielen Situationen des täglichen Lebens standhält und potenziell den Komfort einer verbesserten Tragbarkeit mit positiven klinischen Ergebnissen verbindet". In der Bequemlichkeit mit positiven klinischen Ergebnissen.

In der jüngsten Pilot-PK-Studie. In der jüngsten Pilot-PK-Studie (AQ109103-Studie, abgeschlossen im Juli 2023, Anaphylm, Anaphylm, Anaphylm, der jüngsten Pilot-PK-Studie, Anaphylm. Im Einklang mit der jüngsten Pilot-PK-Studie.