Arrowhead Pharmaceuticals Inc. startet Phase 3 PALISADE-Studie mit ARO-APOC3 zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms
Am 12. Januar 2022 um 13:30 Uhr
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Arrowhead Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass die ersten Patienten in der PALISADE-Studie, einer klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ARO-APOC3 bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), behandelt wurden. ARO-APOC3 ist ein RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum des Unternehmens, das die Produktion von Apolipoprotein C3 (APOC3), einem wichtigen Regulator des Triglyceridstoffwechsels, hemmen soll. ARO-APOC3 wird derzeit in mehreren klinischen Studien untersucht, darunter die Phase-3-Studie PALISADE bei Patienten mit FCS, die Phase-2b-Studie SHASTA-2 bei Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie (SHTG) und die Phase-2b-Studie MUIR bei Patienten mit gemischter Dyslipidämie. PALISADE (NCT05089084) ist eine globale, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ARO-APOC3 bei erwachsenen Teilnehmern mit FCS. Etwa 60 Teilnehmer, die alle Kriterien des Protokolls während des Screenings erfüllen, werden doppelblind randomisiert, um ARO-APOC3 oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten, das einmal alle drei Monate subkutan verabreicht wird. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 2:1:2:1 den Dosiskohorten (ARO-APOC3 25 mg, volumenangepasstes Placebo, ARO-APOC3 50 mg bzw. volumenangepasstes Placebo) zugeordnet. In die Studie werden Teilnehmer aufgenommen, deren Nüchterntriglyzeride größer oder gleich 10 mmol/L (größer oder gleich 880 mg/dL) sind und die auf eine Standard-Lipidsenkungstherapie nicht ansprechen, sowie eine FCS-Diagnose gemäß den Einschlusskriterien. Die Dauer der Studie beträgt etwa 56 Wochen vom Screening bis zur Untersuchung am Ende der Studie im Monat 12. Nach Monat 12 haben die Teilnehmer die Möglichkeit, an einer offenen Verlängerungsstudie teilzunehmen. Alle Teilnehmer der Placebogruppe, die sich für eine Fortsetzung der Studie entscheiden, werden während der Verlängerungsstudie auf das aktive Medikament umgestellt. Das primäre Ziel der Studie besteht darin, die Veränderung der Triglyceride zwischen den einzelnen ARO-APOC3-Dosen und der gepoolten Placebogruppe nach Monat 10 zu bewerten.
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.
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