Asarina Pharma AB (publ) gab bekannt, dass in der klinischen Studie der Phase II zur Behandlung des Tourette-Syndroms am Bispebjerg Universitätskrankenhaus in Kopenhagen die erste Patientenbesichtigung stattgefunden hat. Bei dem untersuchten Wirkstoff von Asarina, Sepranolon, handelt es sich um ein endogenes Neurosteroid, das in früheren klinischen Studien bereits ein starkes Sicherheitsprofil gezeigt hat. In präklinischen Studien wurde festgestellt, dass es die Tics wirksam reduziert, ohne motorische Nebenwirkungen hervorzurufen. Pharmazeutische Behandlungen für Tourette, wie z. B. das Antipsychotikum Haldol, sind mit zahlreichen schweren Nebenwirkungen verbunden. 30 Patienten im Alter von 12 bis 45 Jahren werden an einer Phase-IIa-Studie zum Nachweis des Konzepts an zwei großen Universitätskliniken in Kopenhagen - Bispebjerg und Herlev - teilnehmen. In Bispebjerg, dem primären Prüfzentrum, wird die Mehrzahl der Patienten behandelt werden. Herlev wird sich auf Kinder und jugendliche Patienten konzentrieren. 20 Patienten werden 16 Wochen lang zweimal wöchentlich 10 mg Sepranolon zusätzlich zu ihrer Standard-Tourette-Behandlung erhalten, während 10 Patienten ihre Standard-Tourette-Behandlung fortsetzen werden. Asarina erwartet die Veröffentlichung der Topline-Ergebnisse der Studie im ersten Quartal 2023. Sepranolon ist ein hochgradig zielgerichtetes, endogenes Neurosteroid, das entwickelt wurde, um die Wirkung von Allopregnanolon zu modulieren - einem Schlüsselfaktor bei der Verschlimmerung von Tics - ohne Nebenwirkungen auf das zentrale Nervensystem. Die Studie ist eine der ersten, die eine solche neuroendokrinologische Behandlung untersucht. In präklinischen Studien in den Jahren 2019 und 2021 wurde festgestellt, dass Sepranolon die Tics ebenso wirksam wie Haldol reduziert, ohne motorische Nebenwirkungen hervorzurufen. Sepranolon hat bereits ein außergewöhnlich starkes Sicherheitsprofil gezeigt (mehr als 300 Frauen haben es in früheren Studien eingenommen, ohne andere Nebenwirkungen als leichte und reversible lokale Hautreizungen). Es besteht ein großer ungedeckter Bedarf an einer sicheren und wirksamen Behandlung von Tourette. Derzeitige Behandlungen wie Haloperidol (Haldol) können extrem schwere Nebenwirkungen haben. Die meisten Tourette-Fälle treten bei Kindern im Alter von 4 bis 12 Jahren auf, doch bei einigen bleibt die Krankheit bis ins Erwachsenenalter bestehen. 44 % der Eltern sind der Meinung, dass die derzeitigen Tourette-Behandlungen die Symptome ihres Kindes nicht angemessen kontrollieren, und 29 % der Kinder haben fünf oder mehr verschiedene Medikamente ausprobiert. Tourette ist außerdem stark komorbid mit einer Reihe anderer Indikationen, die ebenfalls mit Allopregnanolon in Verbindung stehen können. 86 % der Tourette-Patienten haben mindestens eine zusätzliche Störung, wobei Zwangsstörungen besonders häufig sind. Im März 2021 wurde ein US-Patent für die Verwendung von Sepranolon zur Behandlung von Zwangsstörungen erteilt. Asarina Pharma ist weiterhin bestrebt, künftige Einsatzmöglichkeiten von Sepranolon für die Behandlung von Zwangsstörungen zu erforschen.