Am 19. Mai 2023 werden die positiven Ergebnisse der Phase-IIa-Studie von Asarina Pharma bei Tourette-Syndrom auf der TicCon, der virtuellen nationalen Konferenz der Tourette Association of America, von Assoc. Prof. Marco Bortolato (Dept Pharmacology & Toxicology, University of Utah) vorgestellt. Die Ergebnisse waren eine wichtige Zielvalidierung der These von Assoc. Prof. Bortolato, dass das starke Neurosteroid Allopregnanolon (ALLO) ein Schlüsselziel in der Pathogenese von Tourette ist und dass Asarinas endogener Wirkstoff Sepranolon die Wirkungen von ALLO moduliert.

Die Ergebnisse der Phase IIa haben gezeigt, dass Sepranolon die erste pharmazeutische Behandlung für Tourette werden könnte, da es eine konkurrierende Reduktion der Tics und eine verbesserte Lebensqualität zeigte, ohne dass es zu Off-Target-Effekten im ZNS kam. Sepranolone reduzierte nicht nur den Schweregrad der Tics in seinem primären klinischen Endpunkt, der anhand der YGTSS (der weltweit anerkannten Yale Global Tic Severity Scale) gemessen wurde, sondern erzielte auch positive Ergebnisse in vier wichtigen sekundären Endpunkten im Vergleich zur Standardbehandlung: 69% mehr Lebensqualität (unter Verwendung des Gilles de la Tourette Syndrome Quality of Life Total Score (GTS-QOL)); 50% weniger Beeinträchtigungen (YGTSS); 44% mehr Reduktion des prämonitorischen Drangs zum Tic (PUTS - die Premonitory Urge to Tic Skala); keine Off-Target ZNS-Effekte oder systemischen Nebenwirkungen - ein entscheidender Maßstab für ZNS-Medikamente in einer Indikation, in der alte und neue Behandlungen in der Entwicklung manchmal schwere Nebenwirkungen mit sich bringen.