AstraZeneca PLC gab bekannt, dass Ultomiris (Ravulizumab-cwvz) in den Vereinigten Staaten (USA) als erster und einziger langwirksamer C5-Komplement-Inhibitor für die Behandlung erwachsener Patienten mit Anti-Aquaporin-4 (AQP4)-Antikörper-positiven (Ab+) Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung (NMOSD) zugelassen wurde. Die Zulassung durch die US Food and Drug Administration (FDA) basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie CHAMPION-NMOSD, die in den Annals of Neurology veröffentlicht wurden. In der Studie wurde Ultomiris mit einem externen Placebo-Arm aus der zulassungsrelevanten klinischen Studie Soliris PREVENT verglichen.

Ultomiris übertraf den primären Endpunkt der Zeit bis zum ersten Rückfall in der Studie, der von einem unabhängigen Bewertungsausschuss bestätigt wurde. Bei den Ultomiris-Patienten mit einer medianen Behandlungsdauer von 73 Wochen wurden keine Rückfälle beobachtet (Verringerung des Rückfallrisikos: 98,6%, Hazard Ratio (95% CI): 0,014 (0,000, 0,103), p < 0,0001). NMOSD ist eine seltene und schwächende Autoimmunerkrankung, die das zentrale Nervensystem (ZNS), einschließlich der Wirbelsäule und der Sehnerven, betrifft.

Die meisten Menschen, die mit NMOSD leben, erleiden unvorhersehbare Schübe, die durch das erneute Auftreten neurologischer Symptome oder die Verschlimmerung bestehender neurologischer Symptome gekennzeichnet sind. Die diagnostizierte Prävalenz von Erwachsenen mit NMOSD wird in den USA auf etwa 6.000 geschätzt. Insgesamt entsprachen die Sicherheit und Verträglichkeit von Ultomiris in der CHAMPION-NMOSD-Studie den Ergebnissen früherer klinischer Studien und der realen Anwendung, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AEs) waren COVID-19, Kopfschmerzen, Rückenschmerzen, Arthralgie und Harnwegsinfektionen. Ultomirisis ist auch in Japan und der Europäischen Union (EU) für bestimmte Erwachsene mit NMOSD zugelassen. In weiteren Ländern laufen die Zulassungsprüfungen.