BioXcel Therapeutics, Inc. gab vielversprechende Top-Line-Daten aus seiner Phase 2-Studie mit BXCL701, dem oralen Aktivator des angeborenen Immunsystems des Unternehmens, in Kombination mit KEYTRUDA(R) (Pembrolizumab) bei Patienten mit kleinzelligem neuroendokrinem metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakrebs bekannt. Die vollständigen Daten wurden beim Genitourinary Cancers Symposium 2023 der American Society of Clinical Oncology eingereicht. SCNC stellt eine seltene, unterversorgte, wachsende Patientenpopulation dar, wobei die SCNC-Fälle aufgrund des früheren und weiter verbreiteten Einsatzes von Androgenrezeptor-Hemmern zunehmen.

Im Jahr 2022 gab es schätzungsweise 268.500(1) neue Prostatakrebspatienten, von denen etwa 10.740 zu SCNC fortschreiten werden. Die Phase 2a-Studie ist eine offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BXCL701 in Kombination mit Pembrolizumab bei Männern mit SCNC. Zu den Zulassungskriterien gehören histologisch bestätigte de novo oder behandlungsbedingte SCNC, Progression gemäß den Kriterien der PCWG3 und mindestens eine vorherige Chemotherapie bei lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Prostatakrebs.

28 auswertbare SCNC-Patienten erhielten 0,3 mg BXCL701 zweimal täglich (BID) an den Tagen 1 bis 14 eines 21-tägigen Zyklus (0,2 mg BID in der ersten Woche von Zyklus 1) plus 200 mg Pembrolizumab intravenös am Tag 1 und alle folgenden 21 Tage. Der primäre Endpunkt der Studie ist eine zusammengesetzte Ansprechrate, definiert als RECIST 1.1 und/oder PSA(50) und/oder CTC-Zahl-Umwandlung. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Dauer des Ansprechens, das progressionsfreie Überleben, das Gesamtüberleben und die Bewertung von Biomarkern, die anhand von Veränderungen der zirkulierenden Zytokine gemessen werden, sowie die Korrelation der Ergebnisse mit den Ausgangscharakteristika des Tumors.