Clinigen Limited gab die ersten Ergebnisse von MIROCALS (Modifying Immune Response & OutComes in Amyotrophic Lateral Sclerosis) bekannt, einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-2b-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von niedrig dosiertem Interleukin-2 (ld IL-2) zur Kontrolle der Neuroinflammation bei neu diagnostizierten Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) untersucht. Die MIROCALS-Studie, die in Zusammenarbeit mit acht führenden Forschungsgruppen in Großbritannien, Frankreich, Italien und Schweden an 220 Patienten aus 17 Kliniken in Großbritannien und Frankreich durchgeführt wurde, untersuchte, ob niedrig dosiertes IL-2 Aspekte der Neuroentzündung modifizieren kann, die vermutlich eine zentrale Rolle beim Fortschreiten der ALS-Krankheit spielen. Dr. Gilbert Bensimon präsentierte die wichtigsten Ergebnisse auf dem Internationalen Symposium über ALS /Motorneuronenkrankheiten.

Die unbereinigte Analyse des primären Endpunkts zeigte eine 19%ige Verringerung des Sterberisikos bei mit IL2 behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo, was statistisch nicht signifikant war. Eine Analyse, bei der ein vorab spezifizierter primärer Kern-Biomarker, die phosphorylierte schwere Kette des Neurofilaments im Liquor (CSF-pNFH), berücksichtigt wurde, zeigte jedoch einen statistisch signifikanten Rückgang (73%) des Sterberisikos in der IL2-Gruppe über den 21-monatigen Studienzeitraum. Die Interaktion mit den CSF-pNFH-Werten erwies sich als selektiv.

Bei Patienten mit hohen CSF-pNFH-Werten (21% der Studienteilnehmer), die mit einer aggressiven, schnell fortschreitenden Erkrankung korrespondierten, war die Interaktion auf das Überleben nicht vorhanden. Bei Patienten mit niedrigen bis mäßigen Liquor-pNFH-Werten (79 % der Studienteilnehmer), die mit einem weniger aggressiven Krankheitsverlauf korrelierten, zeigte sich jedoch eine signifikante Verringerung des Sterberisikos (43 %) in der IL2-Gruppe. Ebenso wurde in der IL2-Gruppe bei Patienten mit niedrigen CSF-pNFH-Werten (ca. 70% der Studienteilnehmer) eine Verlangsamung des Rückgangs der ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale u Revised, ein wichtiger Maßstab für die Funktionsfähigkeit bei Patienten mit ALS) festgestellt.

Die Behandlung wurde gut vertragen. Es wurden überwiegend leichte bis mittelschwere unerwünschte Ereignisse registriert, die sowohl in der aktiven Behandlungs- als auch in der Placebogruppe auftraten.