CNS Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in Europa in Frankreich in die laufende, möglicherweise entscheidende globale Studie des Unternehmens zur Untersuchung von Berubicin für die Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme, einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirntumor, aufgenommen und dosiert wurde. Das Unternehmen hat 29 der 68 ausgewählten klinischen Prüfzentren in den USA, Italien, Frankreich, Spanien und der Schweiz eröffnet. Eine im Voraus geplante, nicht bindende Futility-Analyse wird durchgeführt, nachdem etwa 30 bis 50% aller geplanten Patienten den primären Endpunkt nach 6 Monaten erreicht haben.

Diese Überprüfung wird eine zusätzliche Bewertung der Sicherheit sowie der sekundären Wirksamkeitsendpunkte beinhalten. Die Rekrutierung wird während dieser Zwischenanalyse nicht unterbrochen werden. Berubicin ist ein neuartiges Anthrazyklin und das erste Anthrazyklin, das die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden scheint.

Berubicin wird derzeit in einer potenziell zulassungsrelevanten globalen Studie zur Bewertung seiner Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von GBM untersucht. Die potenziell zulassungsrelevante Studie ist eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte und kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem Glioblastoma multiforme nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie. Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben, ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann.

Die Ergebnisse der Studie werden Berubicin mit der derzeitigen Standardbehandlung vergleichen, wobei die Patienten im Verhältnis 2 zu 1 randomisiert werden und entweder Berubicin oder Lomustin erhalten. Das kürzlich geänderte Protokoll erweitert die Teilnahmeberechtigung an der Studie auf Patienten, die im Rahmen der Erstlinientherapie ihrer Erkrankung zusätzliche Behandlungen erhalten haben, um den Fortschritten in diesem Bereich Rechnung zu tragen. Diese Änderung wurde aufgrund der Komplexität der neuen Wirkstoffe vorgenommen, die als Bestandteil der Erstlinientherapie eingeführt wurden. Dadurch kann eine zusätzliche Gruppe von Patienten in die Studie aufgenommen werden, nachdem sie möglicherweise mehrere Verfahren als Erstbehandlung erhalten haben.

Weitere Informationen über die potenziell entscheidende Berubicin-Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov und der Referenznummer NCT04762069. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, was eine häufigere Interaktion mit ihr ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen. Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität bei Genehmigung einer NDA ermöglichen kann.