CNS Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der Schweiz in die laufende, möglicherweise entscheidende globale Studie des Unternehmens zur Bewertung von Berubicin für die Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme (GBM), einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirnkrebs, aufgenommen wurde. Das Unternehmen hat 40 der 59 ausgewählten klinischen Prüfzentren in den USA, Italien, Frankreich, Spanien und der Schweiz eröffnet. Eine im Voraus geplante, nicht bindende Futility-Analyse wird durchgeführt, nachdem etwa 30 bis 50% aller geplanten Patienten den primären Endpunkt erreicht haben.

Diese Überprüfung wird eine zusätzliche Bewertung der Sicherheit sowie der sekundären Wirksamkeitsendpunkte beinhalten. Die Rekrutierung wird während dieser Zwischenanalyse nicht gestoppt. Bei dieser Studie handelt es sich um eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem Glioblastoma multiiforme (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie im Vergleich zur Standardtherapie (SOC).

Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben (OS), ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann. Die Ergebnisse der Studie werden Berubicin mit der derzeitigen SOC (Lomustin) vergleichen, wobei die Patienten im Verhältnis 2 zu 1 randomisiert werden und entweder Berubicin oder Lomustin erhalten. Das kürzlich geänderte Protokoll erweitert die Teilnahmeberechtigung an der Studie auf Patienten, die im Rahmen der Erstlinientherapie ihrer Erkrankung zusätzliche Behandlungen erhalten haben, um den Fortschritten in diesem Bereich Rechnung zu tragen.

Diese Änderung wurde aufgrund der Komplexität der neuen Wirkstoffe vorgenommen, die als Bestandteil der Erstlinientherapie eingeführt wurden, wodurch eine zusätzliche Gruppe von Patienten in die Studie aufgenommen werden kann, die möglicherweise mehrere Verfahren als Erstbehandlung erhalten haben. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov und der Kennung NCT04762069. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, was eine häufigere Interaktion mit der Behörde ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen.

Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität bei Genehmigung einer NDA ermöglichen kann.