Decibel Therapeutics gab bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum Orphan-Drug-Status für DB-OTO abgegeben hat. DB-OTO ist der führende Gentherapie-Produktkandidat von Decibel, der Menschen mit hochgradiger, angeborener Schwerhörigkeit, die durch Mutationen des Otoferlin-Gens verursacht wird, ein dauerhaftes, hochwertiges, physiologisches Gehör verleiht. Diese Stellungnahme wurde von der Europäischen Kommission (EC) angenommen. Die Europäische Kommission erteilt den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) für Medikamente, die sich in der Entwicklung befinden und von denen nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der Europäischen Union betroffen sind, vorausgesetzt, es gibt keine andere zufriedenstellende Behandlungsmöglichkeit oder das Medikament ist für die Betroffenen von großem Nutzen.

Medikamente, die von der Europäischen Kommission als Orphan Drug eingestuft werden, kommen in den Genuss finanzieller und regulatorischer Anreize, wie z.B. Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, mögliche Befreiungen oder Ermäßigungen bei bestimmten behördlichen Gebühren und, falls sie zur Vermarktung zugelassen werden, zehn Jahre Marktexklusivität in der Europäischen Union. DB-OTO erhielt von der U.S. Food and Drug Administration im Jahr 2021 den Status eines Orphan Drugs und einer seltenen pädiatrischen Erkrankung. Derzeit gibt es keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Hörverlust, der durch genetische Mutationen von Otoferlin verursacht wird.