Decibel Therapeutics, Inc. gab die Genehmigung seines Antrags auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) durch die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) bekannt, um eine klinische Studie der Phase 1/2 an pädiatrischen Patienten mit DB-OTO, dem führenden Gentherapieproduktkandidaten des Unternehmens, zu beginnen. DB-OTO wird in Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. entwickelt und ist eine zellselektive AAV-Gentherapie, die Menschen mit hochgradiger, angeborener Schwerhörigkeit aufgrund von Mutationen des Otoferlin-Gens ein dauerhaftes Hörvermögen verleihen soll. Die britische CTA ist Teil einer internationalen Zulassungsstrategie für die klinische Entwicklung von DB-OTO, die auch eine behördliche Genehmigung im Oktober 2022 für einen IND-Antrag (Investigational New Drug) in den Vereinigten Staaten und eine bei der spanischen Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte eingereichte CTA umfasst. Diese CTA ist die zweite behördliche Genehmigung für DB-OTO und nach unserer Einschätzung die erste in Europa für eine Gentherapie, die auf Otoferlin abzielt. Derzeit gibt es keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit otoferlinbedingtem Hörverlust. Die klinische Phase 1/2 Dosis-Eskalationsstudie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DB-OTO bei pädiatrischen Patienten mit angeborenem Hörverlust aufgrund eines Otoferlin-Mangels untersuchen. Zusätzlich zu den Endpunkten Sicherheit und
Verträglichkeit wird die auditive Hirnstammreaktion (ABR), ein objektives, klinisch anerkanntes, physiologisches Maß für die Hörsensibilität, als Wirksamkeitsendpunkt in der klinischen Studie verwendet. Die ABR, die zur Charakterisierung der Dosis-Wirkung von DB-OTO nach intracochleärer Verabreichung in translationalen Studien an Tiermodellen verwendet wurde, bietet die Möglichkeit, die Funktionalität und Empfindlichkeit des Gehörs schnell zu bewerten. Das Unternehmen beabsichtigt, Mitte 2023 ein Update über das Design der klinischen Studie zu geben. Über Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entdeckung und Entwicklung innovativer Therapien zur Wiederherstellung und Verbesserung des Hörvermögens und des Gleichgewichts widmet, einem der größten Bereiche mit ungedecktem Bedarf in der Medizin. Decibel hat eine firmeneigene Plattform entwickelt, die Einzelzellgenomik und bioinformatische Analysen, Präzisionstechnologien für die Gentherapie und Expertise in der Biologie des Innenohrs integriert. Decibel nutzt seine Plattform, um Gentherapien voranzutreiben, die auf den selektiven Ersatz von Genen zur Behandlung von angeborenem, monogenem Hörverlust und auf die Regeneration von Haarzellen im Innenohr zur Behandlung von erworbenen Hör- und Gleichgewichtsstörungen abzielen. Die Pipeline von Decibel, einschließlich des führenden Gentherapie-Produktkandidaten DB-OTO zur Behandlung von angeborenem, monogenem Hörverlust, ist darauf ausgerichtet, die Vision
zu verwirklichen, eine Welt der Verbindung für Menschen mit Hör- und Gleichgewichtsstörungen zu schaffen.