Denali Therapeutics Inc. gab Zwischenergebnisse einer Phase-1b-Studie mit seinem eIF2B-Agonisten DNL343 bei Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) bekannt. Die einmal tägliche orale Verabreichung von DNL343 über 28 Tage wurde im Allgemeinen gut vertragen und zeigte eine weitreichende Durchdringung der BHS sowie eine robuste Hemmung von Biomarkern, die mit der integrierten Stressreaktion (ISR) verbunden sind, in Blutproben von Studienteilnehmern. Durch die Hemmung des ISR-Signalwegs soll DNL343 das Fortschreiten der Krankheit verhindern oder verlangsamen, das mit der Bildung von Stressgranulaten und der TDP-43-Aggregation einhergeht, einer charakteristischen Pathologie, die bei fast allen ALS-Patienten auftritt.

Die Ergebnisse der Phase 1b werden auf dem 33rd International Symposium on ALS/MND vorgestellt, das vom 6. bis 9. Dezember 2022 stattfindet. Eine Kopie der Posterpräsentation finden Sie auf der Website von Denali im Bereich Investor & Media Relations unter der Seite Events. Denali gab außerdem den Beginn der Planungsphase einer Phase-2/3-Studie zur Aufnahme in die HEALEY ALS Platform Trial bekannt, die vom Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital (MGH) in Zusammenarbeit mit dem Northeast ALS Consortium durchgeführt wird.