Denali Therapeutics Inc. gab neue Zwischenergebnisse der laufenden offenen, einarmigen Phase-1/2-Studie mit DNL310 (ETV:IDS) bei Kindern mit MPS II (Hunter-Syndrom) bekannt. DNL310 ist eine Enzymersatztherapie, die darauf ausgelegt ist, die BHS zu überwinden und die verhaltensbezogenen, kognitiven und physischen Manifestationen von MPS II zu behandeln. Die auf der SSIEM vorgestellten Zwischenergebnisse der Phase 1/2 umfassten neue Biomarker- und Sicherheitsdaten von zusätzlichen Teilnehmern, die bis zu zwei Jahre lang mit DNL310 behandelt wurden, sowie die bereits zuvor vorgestellten klinischen Ergebnisse von Teilnehmern, die ein Jahr lang behandelt wurden.

Eine Zusammenfassung der wichtigsten Ergebnisse umfasst: Erreichen normaler Heparansulfatwerte im Liquor, die über einen längeren Zeitraum aufrechterhalten wurden, auch bei Teilnehmern mit hohen vorbestehenden Antikörpern gegen das Medikament; anhaltend normale Werte der lysosomalen Lipide im Liquor bei den meisten Teilnehmern, was auf eine verbesserte lysosomale Funktion hindeutet; robuste Verringerung der Neurofilament-Leichtigkeit (NfL) im Serum, einem Marker für neuronale Schäden, die nach 61 Wochen statistische Signifikanz erreichte und eine 64%ige Verringerung nach zwei Jahren Behandlung mit DNL310; Verbesserungen der mittleren kognitiven Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III) und Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Rohwerte sowie der Schwellenwerte für die auditorische Hirnstammreaktion (ABR) in Woche 49 der Behandlung mit DNL310 deuten auf positive Auswirkungen auf die Kognition, das adaptive Verhalten und das Hörvermögen hin; DNL310 ist weiterhin allgemein gut verträglich. Das vorläufige Sicherheitsprofil, die Daten zu den klinischen Ergebnissen und die Auswirkungen der Biomarker, einschließlich der Normalisierung des Heparansulfats im Liquor und der Verringerung der NfL, sprechen weiterhin für die Entwicklung von DNL310 bei MPS II.