Fennec Pharmaceuticals Inc. und Norgine gaben eine exklusive Lizenzvereinbarung bekannt, nach der Norgine PEDMARQSI®? in Europa, Australien und Neuseeland vermarkten wird. PEDMARQSI ist die erste und einzige in der EU und Großbritannien zugelassene Therapie zur Vorbeugung von Ototoxizität (Hörverlust), die durch eine Cisplatin-Chemotherapie bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten soliden Tumoren hervorgerufen wird.

Im Rahmen der Lizenzvereinbarung erhält Fennec eine Vorauszahlung in Höhe von 40 Millionen Euro und bis zu 210 Millionen Euro an zusätzlichen kommerziellen und regulatorischen Meilensteinzahlungen sowie zweistellige, gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von PEDMARQSI in den lizenzierten Gebieten bis in die Mitte der Zwanziger Jahre. Norgine wird für alle Vermarktungsaktivitäten in den lizenzierten Gebieten verantwortlich sein und über alle Marktzulassungen in den lizenzierten Gebieten verfügen. Es wird geschätzt, dass in Europa jährlich mehr als 5.000 pädiatrische Patienten für eine platinbasierte Chemotherapie in Frage kommen.

PEDMARQSI erhielt im Juni 2023 die EU-Zulassung durch die Europäische Kommission und im Oktober 2023 die britische Zulassung durch die MHRA. Die Zulassungen basierten auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus zwei offenen, randomisierten Phase-3-Studien, SIOPEL 6 (pivotal) und Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431. In den Studien wurde PEDMARQSI in Kombination mit Cisplatin-basierten Therapien mit Cisplatin-basierten Therapien allein verglichen, um den durch Cisplatin verursachten Hörverlust bei pädiatrischen Patienten zu verringern.

An der ersten Studie (SIOPEL-6) nahmen 114 Kinder mit Hepatoblastom (einem Leberkrebs) teil, die im Durchschnitt etwa 19 Monate alt waren. Die Ergebnisse zeigten, dass 35% (20 von 57) der Kinder, die PEDMARQSI 6 Stunden nach jeder Cisplatin-Dosis erhielten, einen Hörverlust entwickelten, verglichen mit 67% (35 von 52) der Kinder, die nur Cisplatin erhielten. An der zweiten Studie nahmen 125 Kinder im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren teil, die an verschiedenen Krebsarten erkrankt waren, darunter Hepatoblastom, Neuroblastom (eine Krebserkrankung unreifer Nervenzellen) und Tumore des zentralen Nervensystems.

Die Studie ergab, dass bei 29 % (14 von 49) der Kinder, die P EDMARQSI nach jeder Cisplatin-Dosis erhielten, ein Hörverlust auftrat, verglichen mit 56 % (31 von 55) der Kinder, die nur Cisplatin erhielten.