Fennec Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass Pedmarqsio? - in den USA als PEDMARK®? bekannt - von der Europäischen Kommission die Marktzulassung erhalten hat. Pedmarqsi ist die erste und einzige in der EU zugelassene Therapie zur Vorbeugung von Ototoxizität (Hörverlust), die durch eine Cisplatin-Chemotherapie bei Patienten ab 1 Monat hervorgerufen wird.

Die Entscheidung des CHMP stützt sich auf die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zweier offener, randomisierter Phase-3-Studien (SIOPEL 6 und Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431), in denen Pedmarqsi zusammen mit einer Cisplatin-basierten Therapie mit einer alleinigen Cisplatin-basierten Therapie zur Verringerung von Cisplatin-induziertem Hörverlust bei pädiatrischen Patienten verglichen wurde. Die Zulassung gilt für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein. PEDMARK®?

wurde im September 2022 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Cisplatin und andere Platinverbindungen sind wichtige Chemotherapeutika für die Behandlung vieler pädiatrischer Malignome. Leider können platinhaltige Therapien eine Ototoxizität oder einen Hörverlust verursachen, der dauerhaft und irreversibel ist und besonders für die Überlebenden von Kinderkrebs schädlich ist.

Die Häufigkeit der Ototoxizität hängt von der Dosis und der Dauer der Chemotherapie ab, und viele dieser Kinder benötigen lebenslange Hörgeräte oder Cochlea-Implantate, die für einige hilfreich sein können, aber den Hörverlust nicht rückgängig machen und im Laufe der Zeit sehr kostspielig sein können. Bei Säuglingen und Kleinkindern, die in kritischen Entwicklungsstadien von Ototoxizität betroffen sind, mangelt es an Sprachentwicklung und Lese- und Schreibfähigkeit, und bei älteren Kindern und Jugendlichen mangelt es oft an sozial-emotionaler Entwicklung und Bildungserfolg. PEDMARK ist die erste und einzige von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Therapie, die das Risiko einer Ototoxizität im Zusammenhang mit einer Cisplatin-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren verringert.