Fulcrum Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den klinischen Stopp des IND-Antrags (Investigational New Drug) für FTX-6058 zur potenziellen Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) aufgehoben hat. Am 23. Februar 2023 hatte die FDA den IND-Antrag für FTX-6058 auf klinisch zurückgestellt. In ihrer Mitteilung verwies die Behörde auf präklinische Daten, die zuvor im April, Oktober und Dezember 2022 eingereicht worden waren, sowie auf nicht-klinische und klinische Hinweise auf hämatologische Malignitäten, die mit anderen Inhibitoren des polycomb repressiven Komplexes 2 (PRC2) beobachtet wurden.

Im Zusammenhang mit der klinischen Unterbrechung hat Fulcrum die Dosierung in der Phase 1b-Studie mit FTX-6058 ausgesetzt und sorgfältig mit der Behörde zusammengearbeitet, um die Unterbrechung aufzuheben. Über FTX-6058 FTX-6058 ist ein oral zu verabreichender niedermolekularer Inhibitor der embryonalen Ektoderm-Entwicklung (EED), der mit Hilfe von FulcrumSeek(TM), Fulcrums firmeneigener Entdeckungsmaschine, entdeckt wurde. Erste Daten bei SCD zeigten den Proof-of-Concept und erzielten absolute HbF-Anstiege, die mit einem potenziellen Gesamtnutzen für die Patienten verbunden sind.

In klinischen Studien, die vor dem klinischen Stopp durchgeführt wurden, war FTX-6058 bei Patienten mit SCD über einen Zeitraum von bis zu drei Monaten im Allgemeinen gut verträglich, und es wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse gemeldet. FTX-6058 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als Fast Track und Orphan Drug zur Behandlung von SCD zugelassen.