GenSight Biologics S.A. gab bekannt, dass ein vorläufiger Test des viralen Genomtiters (vg) auf die erfolgreiche Herstellung einer zweiten Charge der Arzneimittelsubstanz (DS) für LUMEVOQ®, die Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung der Leberschen Hereditären Optikusneuropathie (LHON), gemäß den Standards der Guten Herstellungspraxis (GMP) hinweist. Obwohl es sich um einen vorläufigen Test handelt, ist bekannt, dass er das Endergebnis des unabhängigen Labors, das für den offiziellen Freigabetest verwendet wird, vorhersagen kann. Da die Charge gemäß den GMP-Herstellungsprotokollen hergestellt wurde, die die erforderlichen Standards für kommerzielle Chargen darstellen, könnte die Gentherapie aus der Arzneimittelsubstanz dieser Charge nach Bestehen aller Qualitätskontrolltests und in Erwartung von Gesprächen mit den Aufsichtsbehörden für die Anwendung bei Patienten in Frage kommen.

Die Vorbereitungen für die dritte GMP-Charge der vom Unternehmen geplanten Kampagne sind im Gange. Wie bei den beiden bisher erfolgreich hergestellten Chargen, die alle außerhalb des Rahmens einer Validierungskampagne1 hergestellt wurden, wird auch die dritte Charge mehr Prozessdaten für eine zukünftige Einreichung des Zulassungsantrags generieren, den Betriebsteams mehr Erfahrung mit dem Herstellungsprozess vermitteln und dazu beitragen, die unmittelbare Anforderung zu erfüllen, das Produkt für die neue klinische Studie RECOVER und für die mögliche Wiederaufnahme eines Programms für den frühen Zugang von Patienten zu Beginn des zweiten Quartals 2024 zu liefern. GenSight Biologics wird in den nächsten Tagen weitere Informationen bekannt geben, sobald die Ergebnisse des vg-Titers durch das unabhängige Labor bestätigt wurden.

Nach dieser Bestätigung wäre das Unternehmen berechtigt, die zweite Tranche von ?4 Millionen aus der im August 2023 mit Sofinnova Partners, Invus und UPMC Enterprises unterzeichneten Brückenfinanzierung in Anspruch zu nehmen. Mit der Inanspruchnahme der zweiten Tranche der Brückenfinanzierung in Höhe von 4 Mio. Euro würde sich der Cash Runway bis Mitte Dezember 2023 verlängern. Nach der Inanspruchnahme der zweiten Tranche muss GenSight Biologics über diesen Zeitpunkt hinaus weitere Quellen für Fremd-, andere nicht verwässernde oder Eigenkapitalfinanzierungen erschließen, um den Bedarf an Betriebskapital zu decken und die Betriebskosten bis zur Wiederaufnahme des Early-Access-Programms in Frankreich (Autorisation d?Accès Compassionnel oder AAC) zu finanzieren, die für den Beginn des zweiten Quartals 2024 erwartet wird.

GenSight Biologics schätzt, dass das Unternehmen zusätzlich zur zweiten Tranche der Überbrückungsfinanzierung etwa 10 Millionen Euro benötigt, um seine Aktivitäten bis zu diesem Zeitpunkt zu finanzieren.