GenSight Biologics hat erste Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit vier Jahre nach der Verabreichung in der klinischen Phase-III-Studie REFLECT mit LUMEVOQ®? (GS010; Lenadogene Nolparvovec). Die Ergebnisse zeigen, dass vier Jahre nach einer einmaligen Verabreichung der Gentherapie die Verbesserung der Sehschärfe bei gleichbleibend günstigem Sicherheitsprofil anhaltend ist.

Die bilaterale Injektion bietet einen zusätzlichen Effekt im Vergleich zur unilateralen Behandlung, was sich in allen Analysen der Sehschärfeverbesserung und der Responder-Raten zeigte. Die Entwicklung der Sehschärfe im Laufe der Zeit zeigt, dass die Sehverbesserung nach der Behandlung mit Lenadogene nol parvovec bei allen Probanden über einen Zeitraum von 4 Jahren anhielt, wobei die Sehschärfe der Patienten mit bilateraler Injektion besser blieb als die der Patienten, die eine unilaterale Injektion erhielten. Dieser Unterschied wurde seit Jahr 1,5 beobachtet. Im Vergleich zum Nadir (d.h. der schlechtesten BCVA, die von der Baseline bis zum Jahr 4 aufgezeichnet wurde) stieg die durchschnittliche Sehschärfe für alle mit LUMEVOQ behandelten Augen über den Schwellenwert von +15 Buchstaben hinaus, der konventionell eine klinisch bedeutsame Verbesserung definiert.

Die Verbesserung der Placebo-Augen unterstreicht den konsistenten kontralateralen Behandlungseffekt, der in allen klinischen Studien beobachtet wurde (und auch bei scheinbehandelten Augen in den Studien REVERSE1 und RESCUE2 dokumentiert wurde).